天圣醫(yī)藥經(jīng)濟信息2018年第62期

時間：2018-03-01

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【兩會前瞻】對十九屆三中全會公報的解讀

【醫(yī)保新政】零售藥店瞄準醫(yī)保統(tǒng)籌基金新動能

【公眾健康】世界罕見病日：各國政策支持一覽

【科研前沿】2006-2017年腫瘤藥物的研發(fā)和市場走向

【生物科技】新版CRISPR技術(shù)有望根治亨廷頓舞蹈癥

 

【兩會前瞻】

對十九屆三中全會公報的解讀

為期三天的中共十九屆三中全會2月28日在北京閉幕。除了為即將召開的全國兩會推薦國家領(lǐng)導(dǎo)人選之外，最重要的內(nèi)容無過于審議通過了深化黨和國家機構(gòu)改革的方案。

機構(gòu)改革的原因：兩個“還不完全適應(yīng)”

全會同意把《深化黨和國家機構(gòu)改革方案》的部分內(nèi)容按照法定程序提交十三屆全國人大一次會議審議。

這次機構(gòu)改革的現(xiàn)實原因，就是兩個“還不完全適應(yīng)”：

一是黨和國家機構(gòu)設(shè)置和職能配置同統(tǒng)籌推進“五位一體”總體布局、協(xié)調(diào)推進“四個全面”戰(zhàn)略布局的要求還不完全適應(yīng)；

二是同實現(xiàn)國家治理體系和治理能力現(xiàn)代化的要求還不完全適應(yīng)。

這些障礙和弊端，必須通過機構(gòu)改革來破除。

只不過這次機構(gòu)改革冠以“黨和國家”的名義，比以往限于國務(wù)院系統(tǒng)、政府系統(tǒng)的機構(gòu)改革，廣度、深度和影響要大得多。

機構(gòu)改革的目標：確保黨的領(lǐng)導(dǎo)全覆蓋

首要任務(wù)是完善堅持黨的全面領(lǐng)導(dǎo)。公報說，加強黨對各領(lǐng)域各方面工作領(lǐng)導(dǎo)，確保黨的領(lǐng)導(dǎo)全覆蓋，確保黨的領(lǐng)導(dǎo)更加堅強有力。建立健全黨對重大工作的領(lǐng)導(dǎo)體制機制，強化黨的組織在同級組織中的領(lǐng)導(dǎo)地位等等，這些表述無一不在強調(diào)這次機構(gòu)改革的總抓手，就是加強黨的領(lǐng)導(dǎo)。

這個思路是習(xí)近平執(zhí)政以來最鮮明的一個特色。“黨政軍民學(xué)，東南西北中，黨是領(lǐng)導(dǎo)一切的”，把中國的事情辦好，關(guān)鍵在黨。

前五年，全面從嚴治黨獲得了很大成效，接下來就要通過機構(gòu)改革，把黨的全面領(lǐng)導(dǎo)的原則以制度和組織的形式，貫徹下去、固定下來。

   機構(gòu)改革的原則：堅持賦予地方更多自主權(quán)和機構(gòu)編制法定化并重

在如何推進深化黨和國家機構(gòu)改革的問題上，公報還強調(diào)了兩個點：

一是強調(diào)要理順中央和地方的職責(zé)關(guān)系，更好發(fā)揮中央和地方兩個積極性。賦予省級及以下政府更多機構(gòu)設(shè)置的自主權(quán)，其實能更好地使機構(gòu)設(shè)置貼合當?shù)貙嶋H，這樣，中央和地方的關(guān)系才能達到公報里說的“運行順暢、充滿活力、令行禁止”。

二是機構(gòu)編制法定化。賦予地方一定的機構(gòu)設(shè)置自主權(quán)，并不是完全放開。總量上依然需要控制，這就是公報強調(diào)的第二點。

用法律的手段取代傳統(tǒng)機構(gòu)編制管理的“人治”現(xiàn)象，實現(xiàn)政府職責(zé)、機構(gòu)和編制的法定化。

這次三中全會公報也提到了一個很重要的信息：加大機構(gòu)編制違紀違法行為查處力度。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟信息中心據(jù)大公報綜合報道）

【醫(yī)保新政】

零售藥店瞄準醫(yī)保統(tǒng)籌基金新動能

　　日前，天津市人力資源和社會保障局發(fā)布《關(guān)于實施維護參保人員基本用藥權(quán)益有關(guān)措施的通知》，明確參保人員可憑處方到定點零售藥店購藥，發(fā)生的門診藥品費用，醫(yī)保可按規(guī)定報銷。

　　隨著“處方外流”、醫(yī)保報銷，天津成為繼蘇州、成都等城市之后，又一個患者在零售藥店購買處方藥可享受醫(yī)保統(tǒng)籌基金報銷的城市。

近年來，隨著醫(yī)保對零售藥店藥品銷售的日益重視，全國醫(yī)保定點藥店數(shù)量從2011年的136190家增長到2016年的248528家（數(shù)據(jù)來源：IMS）。

但從總體上看，醫(yī)保支付零售藥店銷售藥品費用仍有很多限制。

醫(yī)保部門之所以如此謹慎，主要源于監(jiān)管困難。醫(yī)保定點藥店規(guī)模普遍不大、開業(yè)和注銷頻繁、違規(guī)行為多樣，盜刷醫(yī)保套現(xiàn)、串換藥品行為發(fā)生。

2017年2月人社部發(fā)布的《關(guān)于基本醫(yī)療保險藥品支付標準制定規(guī)則的指導(dǎo)意見》中，并未區(qū)分醫(yī)保對零售藥店和醫(yī)療機構(gòu)的支付標準。

黨的十九大提出，全面取消以藥養(yǎng)醫(yī)，健全藥品供應(yīng)保障制度。充分發(fā)揮零售藥店服務(wù)效能，有利于提高患者用藥可及性、安全性，而在打開醫(yī)保統(tǒng)籌基金“禁區(qū)”，鼓勵零售藥店更多承擔藥品供應(yīng)責(zé)任的過程中，醫(yī)保部門和零售藥店雙方都需鼓足勇氣爬坡過坎，但前景可期。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟信息中心據(jù)中國醫(yī)藥報）

【公眾健康】

世界罕見病日：各國政策支持一覽

2018年2月28日是第十一屆國際罕見病日。各國對罕見病藥物研發(fā)均表示予以大力支持。

罕見病是指那些發(fā)病率極低的疾病，大多是慢性、退行性疾病，會導(dǎo)致殘疾等非常嚴重的后果，甚至危及生命。

罕見病包括遺傳病、癌癥、傳染性熱帶病和退行性疾病等，罕見病藥物是指用于治療、預(yù)防或診斷罕見病的藥物或疫苗。

其實罕見病并不罕見，目前全球有3.5億罕見病患者，中國患者可能超過1600萬。由于罕見疾病藥物市場小、潛在利潤低，而研發(fā)成本高，所以藥廠缺乏研發(fā)動力，導(dǎo)致真正有效的藥物卻“罕見”，僅有不到十分之一的罕見病患者能夠獲得相應(yīng)的治療。

全球患者都面臨著診斷率低、缺醫(yī)少藥等巨大困境。

目前許多國家制定了法律法規(guī)，鼓勵罕見病藥物的研發(fā)，為藥品的上市、定價和報銷提供幫助，并作為重要的公共衛(wèi)生決策。

立法——罕見病藥物法規(guī)

一些國家和地區(qū)為鼓勵罕見病藥物的研發(fā)和銷售制定了相應(yīng)的法律法規(guī)。1983年，美國通過了《罕見病藥物法案》（Orphan Drug Act），成為第一個為罕見病藥物立法的國家。

立法包括各種鼓勵罕見病藥物研發(fā)和銷售的激勵措施：研發(fā)費用的稅收抵免、授予多年的市場獨占權(quán)、快速審評、優(yōu)先審查等。

各國國家立場——國家罕見疾病計劃

保加利亞、希臘、馬其頓、羅馬尼亞和塞爾維亞等5個歐洲國家已經(jīng)制定了國家罕見疾病計劃。

跨境權(quán)利——歐盟跨境治療管理

歐盟是唯一一個在整個成員國實施統(tǒng)一的罕見病藥物認定和上市批準的國際團體。

特殊標簽——罕見病藥物認定

在美國，罕見病藥物中抗癌藥物的數(shù)量最多，占所有罕見病藥物的32.5%，歐洲、日本和澳大利亞的情況也類似。

獨立上市政策——針對罕見病的上市審評政策

澳大利亞、加拿大、英國、法國、德國、匈牙利、荷蘭、波蘭、斯洛伐克、瑞士和美國執(zhí)行類似的罕見病藥物上市審評標準。

快速上市通道——非專有通道，但罕見病更易獲得資格

為了確保能及時向市場供應(yīng)罕見病藥物，一些國家加快了上市審評程序。這些程序包括：優(yōu)先審評、快速通道和加快上市批準。

研發(fā)激勵——財政激勵、預(yù)先許可準入

財政和非財政支持兩種激勵措施，用于促進罕見病藥物的研發(fā)。

市場強心針——獨家經(jīng)營權(quán)

在市場獨占期，監(jiān)管機構(gòu)不批準仿制藥或其它新藥上市。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟信息中心據(jù)醫(yī)藥經(jīng)濟報）

【科研前沿】

2006-2017年腫瘤藥物的研發(fā)和市場走向

腫瘤藥物上市：碩果累累

2006-2017年，藥物評價和研究中心(CDER)一共批準了89個腫瘤治療藥物(NTDs)上市。生物制品評價和研究中心(CBER)批準了5種療法，包括3個疫苗和2個CAR-T療法。

其中小分子藥物67個，小分子藥物大部分都是蛋白激酶抑制等靶向藥物?；熕幬锍尸F(xiàn)遞減的趨勢，自從2010年上市兩個微管抑制劑之后，就鮮有化療藥物上市。

孤兒藥的比重高

隨著生物水平日新月異的發(fā)展、對于腫瘤等復(fù)雜疾病機理更透徹的理解，孤兒藥的政策傾斜，藥物的研發(fā)重點逐漸從心血管、抗菌藥物向腫瘤、免疫、神經(jīng)系統(tǒng)、孤兒藥等傾斜。

腫瘤藥物中孤兒藥的比重遠高于最近十幾年整體疾病領(lǐng)域的平均水平(大概為20%-30%，后期升高主要是腫瘤藥物批準數(shù)目的增加)。

    

腫瘤藥物獲批時間縮短

根據(jù)IMS數(shù)據(jù)，2013年抗腫瘤藥物從申請專利到獲批的平均時間為10.25年，而2015年則下降至9.5年。

腫瘤藥物市場潛力巨大

2016～2022年，腫瘤藥物市場在2022年會達到驚人的1900億美元，較2016年的832億翻了一倍，是第二大疾病市場 - 糖尿病市場的3倍。

全球抗腫瘤藥物市場的CAGA超過12%，遠高于處方藥物市場增長的6%，自身免疫疾病的市場增長幅度最大，達到了14.6%。

腫瘤市場寡頭現(xiàn)象嚴重、競爭逆襲突出

羅氏公司的三駕馬車其驅(qū)，利妥昔單抗(CD20單抗)、貝伐珠單抗(VEGFR單抗)、曲妥珠單抗(HER2單抗)，長虹貫日，常年占據(jù)腫瘤藥物前五的三席之位。

然而隨著生物技術(shù)的蓬勃發(fā)展，專利到期、生物仿制藥的上市、腫瘤免疫的興起等多方面因素，羅氏的三個拳頭產(chǎn)品增長速度緩慢。

新基研發(fā)的來那度胺是沙利度胺類似物，具有免疫調(diào)節(jié)、抗血管生成和抗腫瘤的作用。2017年全球銷售額達到了81.87億美元，增長幅度為17.4%，成功逆襲了利妥昔單抗，位列榜首。

2013年第一個上市的BTK抑制劑依魯替尼，由Pharmacyclics和強生共同開發(fā)。2017年依魯替尼全球銷售額為25.73億美元，全球最暢銷的白血病藥物。 

MSD的Keytruda在2017/5/23被FDA批準用于治療攜帶高度微衛(wèi)星不穩(wěn)定性，成為首款基于腫瘤標記物的癌癥治療方法，在癌癥史上具有劃時代的意義。

　藥物研發(fā)走向

①腫瘤藥物治療費用的提高。

②生物靶向藥物研發(fā)，也從最開始的抗體慢慢過渡到ADC抗體偶聯(lián)藥物、抗體、腫瘤免疫等多重領(lǐng)域，靶向腫瘤生物治療更加多樣化。

③腫瘤免疫療法成為了未來的潮流趨勢，在臨床療效上更加優(yōu)良，在批準的適應(yīng)癥上，明顯改善了患者的總體生存期。

④小分子蛋白激酶抑制劑依舊是腫瘤上市藥物的主體，未來一段時間依舊保持每年六七個的趨勢。

⑤市場表現(xiàn)來看，針對于生長信號的早期靶向小分子藥物，在未來一段時間會受到一定的沖擊，主要因素是早期靶向小分子藥物專利到期帶來的仿制、PD-1/PD-L1單抗適應(yīng)癥的不斷擴展。

⑥臨床試驗對于生物標志物的重視。

⑦腫瘤研究與發(fā)展的焦點仍然集中在靶向治療上，占到了2016年最新臨床研究的90%。放射線治療、細胞毒性藥物、激素藥物占比下降。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟信息中心據(jù)藥渡頭條司鐵）

【生物科技】

新版CRISPR技術(shù)有望根治亨廷頓舞蹈癥

基因編輯CRISPR/Cas9技術(shù)的新版本用以治療亨廷頓舞蹈癥（Huntington Disease），比早期研究中的版本更安全和更具體，此項研究結(jié)果發(fā)表在近期的《Frontiers in Neuroscience》雜志上。

 

用基因編輯技術(shù)治愈疾病的想法正越來越接近現(xiàn)實。對于遺傳性疾病，比如亨廷頓舞蹈癥（這是一種由缺陷基因引起的無法治愈的神經(jīng)退行性疾病），切除引起疾病的DNA序列似乎就是最終的治愈方法。但是，在任何人剪切患者的DNA之前，研究人員需確保這是最安全和最有效的方法。

亨廷頓舞蹈癥是由亨廷頓基因末端特定DNA序列的異常重復(fù)引起的。這種有缺陷的突變基因?qū)е露拘缘鞍踪|(zhì)的產(chǎn)生，所述蛋白質(zhì)逐漸累積并損傷患者的神經(jīng)元。這種疾病通常始于三四十歲，在疾病發(fā)作后的幾十年中，患者逐漸失去活動、說話甚至思考的能力。

目前亨廷頓舞蹈癥尚無法治愈。但研究人員已經(jīng)嘗試了許多方法來壓制有缺陷的基因。這包括通過基于DNA和RNA的方法中斷有毒蛋白質(zhì)的產(chǎn)生。最近，研究人員還開始使用最近火熱的基因編輯工具之一——CRISPR/Cas9技術(shù)，該技術(shù)比過去的工具更便捷、更快速、更具精確性。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟信息中心據(jù)藥明康德）