天圣醫(yī)藥經(jīng)濟信息2018年第72期

時間：2018-03-15

 

天圣醫(yī)藥經(jīng)濟信息

2018年第72期 2018年3月15日

 

目        錄

【兩會聚焦】兩會代表委員關注的15個熱點話題

【藥監(jiān)新政】國家公開征求《藥物注射劑研發(fā)技術指導意見》

【科研前沿】日本胰島移植治療糖尿病取得新突破

【重點新藥】囊性纖維化新藥因顯著改善肺功能獲突破性療法認定

【藥企動態(tài)】

梯瓦制藥叫停與Sosei合作的CGRP藥物研發(fā)

三大疫苗類生物藥企2017年利潤合計超10億

樂普醫(yī)療抗腫瘤產(chǎn)品線和心血管產(chǎn)品線將迎來收獲期

 

 

【兩會聚焦】

新華網(wǎng)評：準確把握機構改革的鮮明特征

加強黨的全面領導是核心問題。提高黨把方向、謀大局、定政策、促改革的能力和定力。

　　改革范圍的全面性是突出特點。這次機構改革是全面的改革，包括黨、政府、人大、政協(xié)、司法、群團、社會組織、事業(yè)單位、跨軍地，中央和地方各層級機構。

　　改革的深度具有革命性。對現(xiàn)有的傳統(tǒng)既得利益進行整合，重塑新的利益格局。

　　改革的設計體現(xiàn)了科學性。目標是構建系統(tǒng)完備、科學規(guī)范、運行高效的黨和國家機構職能體系。優(yōu)化就是要科學合理、權責一致，協(xié)同就是要有統(tǒng)有分、有主有次，高效就是要履職到位、流程通暢。

　　改革的成果要法定化。強化機構編制管理剛性約束，加大機構編制違紀違法行為查處力度，依法管理各類組織機構，為深化黨和國家機構改革提供重要保障。

　　深化黨和國家機構改革是一個系統(tǒng)工程。增強改革的系統(tǒng)性、整體性、協(xié)同性，加強黨政軍群各方面機構改革配合，使各項改革相互促進、相得益彰，形成總體效應。

 

 

【藥監(jiān)新政】

公開征求《藥物注射劑研發(fā)技術指導意見》　

近日，國家食藥監(jiān)總局藥品審評中心（CDE）發(fā)布通知公開征求《藥物注射劑研發(fā)技術指導意見》（下稱《指導意見》）。

《指導意見》明確，嚴格注射劑研發(fā)監(jiān)管。口服制劑已可滿足臨床需求的，不建議研發(fā)注射劑；肌肉注射能夠滿足臨床需求的，不建議再研發(fā)靜脈注射劑、鞘內(nèi)注射劑等。

此前，國務院辦公廳發(fā)布的《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》中的規(guī)定，“口服制劑能夠滿足臨床需求的，不批準注射制劑上市。嚴格控制肌肉注射制劑改靜脈注射制劑，肌肉注射制劑能夠滿足臨床需求的，不批準靜脈注射制劑上市。大容量注射劑、小容量注射劑、注射用無菌粉針之間互改劑型的申請，無明顯臨床優(yōu)勢的不予批準?！?/span>

CDE本次發(fā)布的《指導意見》與此前國務院發(fā)文的要求有所出入。一個是不建議，一個是不批準。但無論怎樣，這項規(guī)定，都將影響所有藥企！

 

此外，《指導意見》明確，嚴格注射劑說明書管理。

說明書中用法用量，應遵循能采用口服途徑給藥的盡量不采用注射途徑給藥的基本原則。在注射劑產(chǎn)品說明書中，應標明在臨床緊急救治或不能經(jīng)口服用藥情況下使用，或作為暫時不能經(jīng)口服用藥的臨時替代等提示性內(nèi)容。

在此要求和管理下，藥企對于注射劑研發(fā)的主動性，后續(xù)注射劑的臨床使用，甚至市場銷量，都很可能受到影響。

《指導意見》明確，只適用于化學藥品注射劑（包括多組分生化藥注射劑）和生物制品注射劑，不適用于中藥注射劑。 

 

【科研前沿】

日本胰島移植治療糖尿病取得新突破

　　日本理化學研究所和福岡大學日前宣布一項最新研究成果，研究人員通過動物實驗發(fā)現(xiàn)，大腿根部皮下脂肪組織是一個很適合胰島皮下移植的部位，有望成為治療糖尿病的新方法。這一研究成果已經(jīng)發(fā)表在美國《移植術》雜志上。

　　以往治療糖尿病采用的胰島移植主要是將胰島細胞移植到患者的肝臟內(nèi)，但這種移植方法容易出現(xiàn)早期排異反應，一旦出現(xiàn)問題將難以取出被移植細胞，而且需要數(shù)次移植。雖然此前也有過胰島細胞皮下移植研究，但移植后的胰島細胞存活率極低。

　　新研究發(fā)現(xiàn)，此前的胰島皮下移植往往因為皮下血管不足導致可讓胰島細胞存活的血流不足，大多數(shù)皮下移植胰島細胞因此死亡，治療一只糖尿病實驗鼠需要五六只實驗鼠的胰島細胞。

 

　　因此研究人員試圖尋找皮下血流充足的部位，最終發(fā)現(xiàn)大腿根部皮下脂肪組織是一個適合胰島皮下移植的部位，因為這個部位血流充足。在實驗中，研究人員給患有糖尿病的實驗鼠大腿根部皮下脂肪組織移植了胰島細胞，只用了少量的胰島細胞成功治愈了實驗鼠的糖尿病。

　　研究人員稱，從解剖學上看人類和實驗鼠存在一樣的皮下脂肪組織，因此可以認為在人身上也會產(chǎn)生同樣的治療效果。這一新移植方法克服了以往移植技術的很多問題，有望成為治療糖尿病的新方法。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟信息中心據(jù)新華網(wǎng)信息整理）

 

【重點新藥】

囊性纖維化新藥因顯著改善肺功能獲突破性療法認定

　　近日，致力于開發(fā)囊性纖維化（CF）療法的生物醫(yī)藥公司Proteostasis Therapeutics宣布，美國FDA授予其在研新藥PTI-428突破性療法認定。

 

囊性纖維化是一種對生命造成威脅的常染色體隱性遺傳疾病，影響了全球約7萬人口。雖然疾病管理方法的改進和獲批新藥可以延長患者的預期壽命，讓一些CF患者的壽命超過40歲，但其仍然是會導致過早死亡的不治之癥。囊性纖維化跨膜電導調(diào)節(jié)因子（CFTR）基因突變已被確定是導致該疾病臨床表現(xiàn)的原因，該基因的蛋白質(zhì)產(chǎn)物為CFTR。CFTR調(diào)節(jié)劑中的校正劑和增效劑可以用于具有選擇性突變的患者。 

PTI-428是一款在研CFTR作用放大劑（CFTR amplifier），用于治療CFTR基因中F508del突變純合的CF患者，作為獲批CFTR調(diào)節(jié)劑的附加療法，或作為該公司專有三聯(lián)療法（包括增效劑PTI-808和校正劑PTI-801）的一部分。PTI-428在CFTR生物合成的早期作用，以增加新合成的CFTR蛋白質(zhì)水平，顯示出與CFTR校正劑和增效劑聯(lián)用的潛在治療益處。

此次FDA授予PTI-428突破性療法認定是基于一項2期隨機、安慰劑對照研究的結(jié)果。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟信息中心據(jù)藥明康德信息整理）

【藥企動態(tài)】

梯瓦制藥叫停與Sosei合作的CGRP藥物研發(fā)

　　日前，梯瓦制藥（Teva）已經(jīng)決定取消Sosei公司G蛋白偶聯(lián)受體(CGRP)偏頭痛藥物研究和開發(fā)協(xié)議。

 

GPCRs超家族是人體內(nèi)最大也是最重要的藥物靶點家族，在許多生物學過程中發(fā)揮核心作用，并與廣泛的疾病相關。GPCRs存在于細胞表面，其功能是將細胞之間及器官系統(tǒng)之間的胞外信號跨膜傳遞至胞內(nèi)信號通路，在細胞通訊中發(fā)揮著中心作用。GPCRs定位于細胞表面，也使得藥物更容易觸及，是大約25%-30%現(xiàn)有藥物的治療靶點。

按照此前的交易協(xié)議，梯瓦公司將首先支付Sosei旗下Heptares公司1000萬美元的預付款，其后續(xù)的里程碑獎金則高達4億美元,獲得Teva青睞的項目是一種靶向與疼痛相關多肽CGRP的小分子藥物。

Heptares公司將負責完成這一項目的前期研究工作，Teva將接手后續(xù)的臨床研究開發(fā)以及后續(xù)的商業(yè)化事宜。此外，Heptares還將視藥物的銷量分享一定的版權。

Heptares是一家總部位于英國的生物技術公司，專注于靶向G蛋白偶聯(lián)受體（GPCRs）的革命性新藥研發(fā)。Heptares在過去的幾年里，也與其他多家藥企達成了藥物開發(fā)協(xié)議，包括阿斯利康、梯瓦、Kymab。

目前，Heptares也正在與輝瑞、阿斯利康、MedImmune、Morphosys開展技術合作，開發(fā)針對特定GPCR靶標的小分子藥物或抗體候選藥物。

 

 

Sosei集團是一家在日本和英國運營的日本生物制藥公司，于2016年2月耗資4億美元將Heptares收購。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟信息中心據(jù)新浪醫(yī)藥編譯/范東東信息整理）

 

三大疫苗類生物藥企2017年利潤合計超10億

2017年智飛生物、長生生物和康泰生物三家疫苗類藥企業(yè)績增長明顯，三家公司凈利潤合計超過10億元，智飛生物凈利潤暴增12倍，長生生物凈利潤突破5億元，康泰生物的營收與凈利潤均翻倍。

3家疫苗藥企業(yè)績一覽(單位：億元)

 

智飛生物：凈利潤暴增12倍

據(jù)業(yè)績快報顯示，智飛生物2017年營收達13.43億元，同比增長201.06%，凈利潤4.32億元，同比增長1229.25%。

智飛生物獲得默沙東的四價HPV疫苗和五價輪狀病毒疫苗在國內(nèi)的獨家代理權。四價HPV疫苗是全球第一個宮頸癌疫苗;五價輪狀病毒疫苗是預防輪狀病毒腸炎的疫苗，該疫苗目前已被納入優(yōu)先審評，預計在今年會獲批上市。

智飛生物除了國內(nèi)獨家代理的重磅品種外，在研產(chǎn)品也是業(yè)績的新增長點。其全資子公司安徽智飛龍科馬生物制藥有限公司的卡介菌純蛋白衍生物(BCG-PPD)和凍干人用狂犬病疫苗(Vero細胞)均獲得藥品注冊申請受理。此外，15價肺炎球菌結(jié)合疫苗、凍干人用狂犬病疫苗(MRC-5)等品種相繼獲得臨床試驗批件。

 

長生生物：凈利潤突破5億大關

據(jù)2017年年度報告顯示，長生生物營收達15.53億元，同比增長52.60%，凈利潤5.66億元，同比增長33.28%。

對于業(yè)績增長，長生生物表示，主要是銷售模式和客戶結(jié)構發(fā)生重大變化，平均銷售價格較上年度有大幅增長，同時加大市場推廣力度，增加了學術推廣會議及學術活動的投入，提高了客戶對產(chǎn)品的認知度，提升了產(chǎn)品市場覆蓋率和占有率，從而產(chǎn)品銷量較上年亦有大幅增長，其中狂犬疫苗與水痘疫苗銷量增幅顯著。此外，公司使用閑置募集資金和閑置自有資金購買了銀行理財產(chǎn)品及其他金融機構理財產(chǎn)品，理財投資收益較去年同期有大幅增長長生生物。

目前在售凍干水痘減毒活疫苗、凍干人用狂犬病疫苗(Vero細胞)、凍干甲型肝炎減毒活疫苗、流感病毒裂解疫苗、吸附無細胞百白破聯(lián)合疫苗、ACYW135群腦膜炎球菌多糖疫苗6種疫苗產(chǎn)品。

據(jù)了解，長生生物已在多種疫苗產(chǎn)品的開發(fā)研制中取得顯著的成果。帶狀皰疹疫苗已經(jīng)開展三期臨床工作，流感病毒裂解疫苗(四價)成人型、兒童型已經(jīng)申報生產(chǎn)，待受理;23價肺炎多糖疫苗已經(jīng)獲得藥物臨床試驗批件，即將開展臨床工作，黃熱減毒活疫苗已經(jīng)收到藥品注冊申請受理通知書，同時公司與日本GTS公司合作開發(fā)的阿達木單抗生物仿制藥進展順利。

 

康泰生物：上市后業(yè)績翻倍

康泰生物2017年上市，作為老牌的乙肝疫苗生產(chǎn)企業(yè)，近年逐步加強研發(fā)，產(chǎn)品結(jié)構由乙肝疫苗單品獨大，變?yōu)橐腋?、Hib、麻風二聯(lián)和無細胞百白破Hib四聯(lián)疫苗四項產(chǎn)品共同發(fā)展。據(jù)業(yè)績快報顯示，2017年營收達11.64億元，同比增長110.95%，凈利潤2.18億元，同比增長152.32%。

康泰生物表示，營業(yè)收入和利潤規(guī)模實現(xiàn)增長主要是加強疫苗產(chǎn)品的銷售推廣，公司的乙肝疫苗、HIB 疫苗和四聯(lián)苗銷量增加;隨著修訂后的《疫苗流通和預防接種管理條例》貫徹實施，產(chǎn)品銷售價格提高。

據(jù)了解，康泰生物有多個新品種將陸續(xù)上市，重組腸道病毒71型疫苗(漢遜酵母)和凍干水痘減毒活疫苗獲得藥物臨床試驗批件，凍干人用狂犬病疫苗(MRC-5細胞)申請藥品生產(chǎn)現(xiàn)場檢查等等。此外，證券分析指出，康泰生物的13價肺炎疫苗將于2020年上市，為公司貢獻凈利潤或超10億元。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟信息中心據(jù)上市公司公告整理）

 

樂普醫(yī)療抗腫瘤產(chǎn)品線和心血管產(chǎn)品線將迎來收獲期

 近日，樂普醫(yī)療發(fā)布公告其參股公司君實生物PD-1單抗獲得新藥申請受理。

君實生物是國內(nèi)領先的抗體研發(fā)型企業(yè)，擁有10多個研發(fā)項目，覆蓋腫瘤、心血管、自身免疫性疾病、骨質(zhì)疏松等疾病。此次申報的抗PD-1單抗（JS001）屬于1類新藥，是國內(nèi)首個臨床批件的PD-1抗體，適應癥包括黑色素瘤、鼻咽癌、胃癌、肺癌等10余個適應癥，并于2018年1月獲得美國FDA臨床試驗批準。

從全球來看，抗PD-1單抗的市場前景廣闊，2014年首個PD-1單抗獲批以來年銷售額超過百億美元，國內(nèi)市場空間也在百億元級別。君實生物在國內(nèi)PD-1單抗研發(fā)領域處在行業(yè)領先地位，更多產(chǎn)品有望陸續(xù)申報。

 

樂普醫(yī)療抗腫瘤產(chǎn)品線持續(xù)擴張，有望成為新的增長點。公司在抗腫瘤治療領域持續(xù)布局，通過投資擴大產(chǎn)品線，包括1）單抗研發(fā)領先企業(yè)君實生物4%股權；2）溶瘤病毒公司Viralytics，核心產(chǎn)品為溶瘤病毒CAVATAKTM，具有治療黑色素瘤、前列腺癌、肺癌和膀胱癌的潛力，默克對Viralytics發(fā)起收購，公司未來或與默克合作開發(fā)國內(nèi)市場；3）投資參與設立樂普生物，將以成本價獲得寧波厚德的PD-1產(chǎn)品和PD-L1產(chǎn)品。公司未來將持續(xù)圍繞抗腫瘤產(chǎn)品線進行投資，分享數(shù)百億的抗腫瘤抗體市場，未來或?qū)⒊蔀楣拘碌臉I(yè)績增長點。

同時，樂普醫(yī)療心血管產(chǎn)品線的重磅品種迎來多個催化劑。心血管產(chǎn)品線為公司傳統(tǒng)優(yōu)勢領域。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟信息中心據(jù)西南證券研判信息整理）