天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息2018年第90期

時(shí)間：2018-04-11

 

 

2018年第90期 2018年4月11日

 

 

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【博鰲聚焦】博鰲主旨演講釋放十大信號(hào)

【醫(yī)藥新政】市場(chǎng)監(jiān)管總局揭牌強(qiáng)化醫(yī)藥反壟斷、規(guī)范秩序、質(zhì)量安全

【醫(yī)保新政】縣級(jí)醫(yī)院將迎來(lái)7大改變

【科研前沿】新型水凝膠可按病情釋放藥量

【重點(diǎn)新藥】血液癌癥新藥duvelisib獲優(yōu)先審評(píng)資格

【藥企動(dòng)態(tài)】

阿斯利康3.3億美元收獲RNA療法治療NASH

諾華以87億美元收購(gòu)基因療法公司

辰欣藥業(yè)Q1預(yù)告大幅度超預(yù)期業(yè)績(jī)高增長(zhǎng)

 

 

【博鰲聚焦】

博鰲主旨演講釋放十大信號(hào)

一、會(huì)議主旨報(bào)告圍繞改革和開放，彰顯大國(guó)風(fēng)范。

二、特別的年份一定會(huì)有特別的政策。今年是改革開放40周年，相信今年一定會(huì)有特別的政策出臺(tái)。

三、把改革開放提到“第二次革命”高度。今年的改革力度一定會(huì)超過(guò)過(guò)去兩年，前兩年主要在協(xié)調(diào)人事，現(xiàn)在機(jī)構(gòu)改革已經(jīng)完成，接下來(lái)就是把改革落實(shí)下去，尤其是國(guó)企、財(cái)稅、金融這幾個(gè)核心領(lǐng)域。

四、用大量數(shù)據(jù)和客觀事實(shí)來(lái)講成績(jī)，彰顯自信，給改革開放做了一個(gè)大廣告。第二大經(jīng)濟(jì)體、第一大工業(yè)國(guó)、第一大貨物貿(mào)易國(guó)、第一大外匯儲(chǔ)備國(guó)，為全球貢獻(xiàn)減貧人口70%，貢獻(xiàn)全球經(jīng)濟(jì)增量的30%，這些數(shù)字比喊話更有力量。

五、“開放的大門不會(huì)關(guān)閉，只會(huì)越開越大”，最新的一個(gè)大門就是“中國(guó)特色自由貿(mào)易港”。

六、“要盡快放寬外資股比限制”。在服務(wù)業(yè)方面會(huì)從金融業(yè)開始，制造業(yè)方面先從汽車開始；盡快列出投資負(fù)面清單。

七、在中美爭(zhēng)議的關(guān)稅問(wèn)題上展現(xiàn)誠(chéng)意。明確表示“今年將相當(dāng)幅度降低汽車進(jìn)口關(guān)稅”

八、宣布11月在上海舉辦“首屆中國(guó)國(guó)際進(jìn)口博覽會(huì)”。作為最大進(jìn)口國(guó)主打進(jìn)口牌以換取更多政治資源。

九、保護(hù)競(jìng)爭(zhēng)、保護(hù)產(chǎn)權(quán)。一個(gè)是國(guó)家市場(chǎng)監(jiān)管總局，一個(gè)是國(guó)家知識(shí)產(chǎn)權(quán)局，這兩個(gè)機(jī)構(gòu)將在這一輪改革開放中扮演關(guān)鍵角色，他們發(fā)揮作用的方式很簡(jiǎn)單，就是“加大執(zhí)法力度，把違法成本顯著提上去，把法律威懾作用充分發(fā)揮出來(lái)”

十、以政治和軍事問(wèn)題看待海南，夯實(shí)南海的后方，打通與泛南海經(jīng)濟(jì)圈的合作，拓展海上絲路。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)格上財(cái)富整理）

【醫(yī)藥新政】

市場(chǎng)監(jiān)管總局揭牌強(qiáng)化醫(yī)藥反壟斷、規(guī)范秩序、質(zhì)量安全

10日上午9時(shí)，在國(guó)務(wù)委員王勇的見(jiàn)證下，國(guó)家市場(chǎng)監(jiān)督管理總局，在原國(guó)家工商總局辦公地址揭牌，宣布正式組建。

 

原CFDA的食品安全監(jiān)管職能悉數(shù)劃歸新的市場(chǎng)監(jiān)管總局；考慮到藥品監(jiān)管的特殊性，在市場(chǎng)監(jiān)管總局下，組建國(guó)家藥品監(jiān)督管理局，由國(guó)家市場(chǎng)監(jiān)督管理總局管理，主要職責(zé)是負(fù)責(zé)藥品、化妝品、醫(yī)療器械的注冊(cè)并實(shí)施監(jiān)督管理。

根據(jù)本輪國(guó)務(wù)院機(jī)構(gòu)改革細(xì)案，國(guó)家市場(chǎng)監(jiān)管總局將要承擔(dān)的以下主要職責(zé)，均與醫(yī)藥行業(yè)緊密相關(guān)。

1、統(tǒng)一反壟斷監(jiān)管與執(zhí)法

將國(guó)家發(fā)展和改革委員會(huì)的價(jià)格監(jiān)督檢查與反壟斷執(zhí)法職責(zé)，商務(wù)部的經(jīng)營(yíng)者集中反壟斷執(zhí)法以及國(guó)務(wù)院反壟斷委員會(huì)辦公室等職責(zé)整合，組建國(guó)家市場(chǎng)監(jiān)督管理總局，作為國(guó)務(wù)院直屬機(jī)構(gòu)。

2、規(guī)范和維護(hù)市場(chǎng)秩序

負(fù)責(zé)市場(chǎng)綜合監(jiān)督管理，統(tǒng)一登記市場(chǎng)主體并建立信息公示和共享機(jī)制，組織市場(chǎng)監(jiān)管綜合執(zhí)法工作，規(guī)范和維護(hù)市場(chǎng)秩序。

3、工業(yè)產(chǎn)品質(zhì)量安全監(jiān)管

組織實(shí)施質(zhì)量強(qiáng)國(guó)戰(zhàn)略，負(fù)責(zé)工業(yè)產(chǎn)品質(zhì)量安全、食品安全、特種設(shè)備安全監(jiān)管，統(tǒng)一管理計(jì)量標(biāo)準(zhǔn)、檢驗(yàn)檢測(cè)、認(rèn)證認(rèn)可工作等。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)健識(shí)局整理）

 

【醫(yī)保新政】

縣級(jí)醫(yī)院將迎來(lái)7大改變

分級(jí)診療背景下，縣級(jí)醫(yī)院連接著基層醫(yī)療服務(wù)和城市優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源，是實(shí)現(xiàn)“基層首診、雙向轉(zhuǎn)診、急慢分治、上下聯(lián)動(dòng)”的重要橋梁。作為分級(jí)診療的“命門”，縣級(jí)醫(yī)院將來(lái)迎來(lái)這7大變化：

1、大批縣級(jí)強(qiáng)勢(shì)學(xué)科和特色?？茖⑨绕?/span>

國(guó)務(wù)院在2014年發(fā)布的《關(guān)于印發(fā)全面提升縣級(jí)醫(yī)院綜合能力工作方案的通知》中要求，力爭(zhēng)使縣域內(nèi)就診率達(dá)到90%左右，基本實(shí)現(xiàn)大病不出縣。

提高縣醫(yī)院的醫(yī)療服務(wù)能力，加強(qiáng)縣級(jí)醫(yī)院對(duì)“大病”的診治能力，因此，縣級(jí)醫(yī)院的各個(gè)?？茖?shí)力必須得到實(shí)質(zhì)性的提升。

2、“身兼多職”，變身基層大總管

作為醫(yī)聯(lián)體的模式之一，縣域醫(yī)共體是推動(dòng)基層醫(yī)療衛(wèi)生發(fā)展的重要抓手?？h級(jí)公立醫(yī)院要通過(guò)醫(yī)共體對(duì)醫(yī)共體內(nèi)部的縣、鄉(xiāng)、村三級(jí)醫(yī)療機(jī)構(gòu)提供管理和支援，帶動(dòng)和提升基層醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)體系的能力。

縣級(jí)公立醫(yī)院不再是單獨(dú)管好自己，也負(fù)責(zé)著自己牽頭的整個(gè)醫(yī)共體的內(nèi)部管理。尤其是在緊密醫(yī)共體中，實(shí)行“縣管鄉(xiāng)用”，利益一體化，管理一體化。

3、高層次人才大批回流

在2014年中央印發(fā)的《關(guān)于印發(fā)推進(jìn)縣級(jí)公立醫(yī)院綜合改革意見(jiàn)的通知》中，要求采取政策支持、授予榮譽(yù)等措施，引導(dǎo)城市大醫(yī)院在職學(xué)科帶頭人、醫(yī)療骨干全職或兼職到縣級(jí)公立醫(yī)院工作，并為其長(zhǎng)期在縣級(jí)公立醫(yī)院工作創(chuàng)造條件。鼓勵(lì)已退休的學(xué)科帶頭人、業(yè)務(wù)骨干到縣級(jí)公立醫(yī)院服務(wù)。

除了上級(jí)幫扶，近幾年國(guó)家還不斷落實(shí)縣級(jí)公立醫(yī)院的用人自主權(quán)，在待遇、職稱和專業(yè)方面都給予了保障和傾斜。

 

4、成為醫(yī)保“香餑餑”

要逐步提升縣級(jí)公立醫(yī)院醫(yī)保保障水平，逐步縮小政策范圍內(nèi)住院費(fèi)用支付比例與實(shí)際住院費(fèi)用支付比例間的差距。

利用醫(yī)保杠桿來(lái)吸引患者在縣級(jí)內(nèi)醫(yī)療機(jī)構(gòu)就醫(yī)，擔(dān)負(fù)著醫(yī)治“大病”責(zé)任的縣級(jí)醫(yī)院，其醫(yī)保保障水平會(huì)不斷提高。

5、中央財(cái)政鼎力支持！

在2016年發(fā)改委印發(fā)的《全民健康保障工程建設(shè)規(guī)劃》中規(guī)定，2017年起，不再安排中央預(yù)算內(nèi)投資支持鄉(xiāng)鎮(zhèn)衛(wèi)生院和村衛(wèi)生室項(xiàng)目建設(shè)，相關(guān)建設(shè)資金由地方政府負(fù)責(zé)籌集。并全面加強(qiáng)縣級(jí)醫(yī)院業(yè)務(wù)用房建設(shè)，確保每個(gè)縣（市、區(qū)）建好1-2所縣級(jí)公立醫(yī)院。

6、“預(yù)防+治療”缺一不可

縣級(jí)公立服務(wù)模式轉(zhuǎn)變體現(xiàn)在，醫(yī)院角色向“健康守門人”轉(zhuǎn)變；工作內(nèi)容要由單一診療向健康教育、預(yù)防保健、康復(fù)治療等健康管理工作轉(zhuǎn)變。縣級(jí)公立醫(yī)院作為基層醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)網(wǎng)絡(luò)的中心，服務(wù)模式由單一向多元化轉(zhuǎn)變。

7、醫(yī)療機(jī)制的創(chuàng)新先鋒

縣級(jí)公立醫(yī)院作為公立醫(yī)院改革的重要主體，作為分級(jí)診療的“命門”，必須要不斷進(jìn)行開拓創(chuàng)新，探索更符合當(dāng)?shù)貙?shí)際情況的醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)模式。

縣級(jí)公立醫(yī)院必須要有足夠的責(zé)任意識(shí)和擔(dān)當(dāng)精神，積極探索適合當(dāng)?shù)氐尼t(yī)療衛(wèi)生服務(wù)體系，從而使縣域內(nèi)優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源得以均衡分配和發(fā)展，使縣域內(nèi)上下聯(lián)動(dòng)可以流暢進(jìn)行。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)基層醫(yī)師公社整理）

 

【科研前沿】

新型水凝膠可按病情釋放藥量

美國(guó)科學(xué)家利用小鼠模型成功展示了一種可響應(yīng)疾病活動(dòng)性的釋藥凝膠，其可裝載不同的小分子，能“聰明”地根據(jù)疾病發(fā)作的不同嚴(yán)重程度釋放相應(yīng)的劑量，或?qū)㈤_啟未來(lái)的新型治療方案。

很多疾病的發(fā)作情況是時(shí)輕時(shí)重的，而目前傳遞劑量保持不變的藥物治療方法，很可能無(wú)法達(dá)到最優(yōu)用量，容易貽誤病情或過(guò)度治療。

關(guān)節(jié)炎病因十分復(fù)雜，雖然并不致命，但嚴(yán)重者可導(dǎo)致關(guān)節(jié)殘疾，影響患者生活質(zhì)量。而且，炎癥性關(guān)節(jié)炎患者的病情通常一陣子緩，一陣子急，急的時(shí)候也就是疾病發(fā)作。研究團(tuán)隊(duì)稱，響應(yīng)型水凝膠是一種潛在的治療炎癥性關(guān)節(jié)炎的有效方法。當(dāng)凝膠接觸到關(guān)節(jié)炎相關(guān)酶時(shí)，便會(huì)分解。釋放出一種用于治療關(guān)節(jié)炎的皮質(zhì)類固醇，這時(shí)可觀察到關(guān)節(jié)炎活動(dòng)性降低。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)科技日?qǐng)?bào) 張夢(mèng)然整理）

 

【重點(diǎn)新藥】

血液癌癥新藥duvelisib獲優(yōu)先審評(píng)資格

開發(fā)抗癌新藥的生物醫(yī)藥公司Verastem近日宣布，美國(guó)FDA已經(jīng)接受了duvelisib的新藥申請(qǐng)，并為其頒發(fā)了優(yōu)先審評(píng)資格。Duvelisib是一款磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）和PI3Kγ的first-in-class口服雙重抑制劑。Verastem正在尋求這款用于治療復(fù)發(fā)性或難治性慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（CLL/SLL）的完全批準(zhǔn)和治療復(fù)發(fā)性或難治性濾泡性淋巴瘤（FL）的加速批準(zhǔn)。

 

Duvelisib是PI3Kδ和PI3Kγ的雙重抑制劑，這兩種酶幫助惡性B細(xì)胞和T細(xì)胞的生長(zhǎng)和存活。PI3K信號(hào)可能導(dǎo)致惡性B細(xì)胞的增殖，并在腫瘤微環(huán)境的形成和維持中起著重要作用。Duvelisib曾在中期和晚期臨床試驗(yàn)中進(jìn)行評(píng)估。這些試驗(yàn)包括作為單一療法治療CLL/SLL的3期臨床試驗(yàn)DUO，和作為單一療法治療難治性惰性非霍奇金淋巴瘤(iNHL)的2期臨床試驗(yàn)DYNAMO。在對(duì)療效數(shù)據(jù)的分析中，DUO和DYNAMO都達(dá)到了各自的主要終點(diǎn)。Duvelisib也被評(píng)估用于治療其他惡性血液腫瘤，包括T細(xì)胞淋巴瘤。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)藥明康德整理）

 

【藥企動(dòng)態(tài)】

阿斯利康3.3億美元收獲RNA療法治療NASH

近日，位于加州圣地亞哥的IonisPharmaceuticals公司宣布該公司授予阿斯利康(AstraZeneca)進(jìn)一步開發(fā)IONIS-AZ6-2.5-LRx，治療非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的獨(dú)家授權(quán)。Ionis公司將從阿斯利康獲得3000萬(wàn)美元的付款，并且根據(jù)藥物開發(fā)過(guò)程中的里程碑可能獲得額外高達(dá)3億美元的付款。

 

NASH是非酒精性脂肪肝病(NAFLD)的一種，它是由于脂肪在肝臟中積累而造成的。NASH患者不但脂肪在肝臟中聚集，而且在肝臟中出現(xiàn)炎癥和肝細(xì)胞損傷。這種疾病最終可能導(dǎo)致肝硬化和肝癌的產(chǎn)生。肥胖癥、2型糖尿病和代謝綜合癥患者患上NAFLD和NASH的風(fēng)險(xiǎn)升高，但目前還沒(méi)有FDA批準(zhǔn)的治療NAFLD和NASH的藥物，醫(yī)生對(duì)患者的建議通常是減肥和保持健康的飲食習(xí)慣。

Ionis公司開發(fā)的IONIS-AZ6-2.5-LRx是抑制一個(gè)未披露的NASH靶點(diǎn)的反義RNA療法。這一療法應(yīng)用了Ionis公司最新的2.5代化學(xué)修飾技術(shù)和配體復(fù)合反義(LICA)技術(shù)。2.5代化學(xué)修飾技術(shù)讓反義藥物能夠有效分布到人體內(nèi)包括肝臟、腎臟、肺、肌肉、脂肪、腎上腺和外周神經(jīng)等多種組織中，從而擴(kuò)展反義藥物的應(yīng)用范圍。

LICA技術(shù)則通過(guò)在反義藥物上添加特定化學(xué)結(jié)構(gòu)或者分子，增強(qiáng)藥物向特定組織的運(yùn)送。Ionis公司的臨床1期試驗(yàn)表明，增強(qiáng)靶向肝臟運(yùn)送的LICA技術(shù)可以將某些反義藥物的藥效增強(qiáng)30倍。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)藥明康德整理）

諾華以87億美元收購(gòu)基因療法公司

近日，諾華（Novartis）公司宣布已與AveXis達(dá)成協(xié)議，計(jì)劃以總共87億美元的價(jià)格收購(gòu)這家處于臨床階段的基因療法公司。此次收購(gòu)得到了兩家公司董事會(huì)的一致通過(guò)。

 

AveXis致力于將基因療法用于臨床，為患有危及生命的罕見(jiàn)神經(jīng)系統(tǒng)遺傳病的患者和家庭帶來(lái)治療希望。該公司目前正在進(jìn)行多項(xiàng)關(guān)于脊髓性肌萎縮（SMA）的臨床研究。SMA是一種遺傳性神經(jīng)退行性疾病，由單基因運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因SMN1缺陷引起。AveXis的主要基因療法候選藥物AVXS-101在治療1型SMA方面具有引人注目的臨床數(shù)據(jù)，這是導(dǎo)致嬰兒死亡的頭號(hào)遺傳病因，90%患這種疾病的嬰兒不能活過(guò)2歲，或需要永久依賴呼吸機(jī)生存。據(jù)估計(jì)，每6000-10000個(gè)孩子中就有一個(gè)受某種形式的SMA影響。

AveXis預(yù)計(jì)將于2018年下半年向FDA提交AVXS-101的生物制劑許可申請(qǐng)。如果獲批，AVXS-101將成為“first-in-class”的一次性治療方法，通過(guò)有效替代有缺陷的SMN1基因來(lái)解決SMA的根本遺傳病因。美國(guó)FDA已經(jīng)授予AVXS-101孤兒藥資格和突破性療法認(rèn)定，該藥物也分別在歐洲和日本獲得PRIME和Sakigake資格。

除AVXS-101外，AveXis還能提供先進(jìn)的AAV9基因療法制造能力和寶貴的研發(fā)能力，AAV9被認(rèn)為是經(jīng)過(guò)臨床證實(shí)的用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的基因遞送平臺(tái)。其管線產(chǎn)品可以用于治療Rett綜合征（RTT）和由超氧化物歧化酶1基因SOD1突變引起的肌萎縮側(cè)索硬化癥。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)藥明康德整理）

 

辰欣藥業(yè)Q1預(yù)告大幅度超預(yù)期業(yè)績(jī)高增長(zhǎng)

公司發(fā)布2018Q1業(yè)績(jī)預(yù)告，預(yù)計(jì)2018Q1實(shí)現(xiàn)收入9.3-9.8億，同比增長(zhǎng)70-80%；歸母凈利潤(rùn)1.1-1.2億，同比增長(zhǎng)120-140%；扣非后歸母凈利潤(rùn)1.1-1.2億，同比增長(zhǎng)150-170%。

2018Q1收入和凈利潤(rùn)均實(shí)現(xiàn)了快速增長(zhǎng)，大幅超出我們預(yù)期。我們估計(jì)主要原因在于公司產(chǎn)品實(shí)現(xiàn)了量?jī)r(jià)齊升帶來(lái)的業(yè)績(jī)高增長(zhǎng)。

大輸液行業(yè)觸底反彈，2018Q1辰欣預(yù)告增速進(jìn)一步提升。公司全面調(diào)整產(chǎn)品結(jié)構(gòu)，聚焦盈利能力強(qiáng)的大品種，虧損和低毛利產(chǎn)品減產(chǎn)甚至停產(chǎn)，各類產(chǎn)品毛利率均明顯提升，估計(jì)在2017年報(bào)基礎(chǔ)上綜合毛利率進(jìn)一步提升。高端制劑快速放量，2015年以來(lái)獲批的10多個(gè)高價(jià)格高毛利PP安瓿獨(dú)家品種+溴芬酸鈉首仿等高端制劑快速放量。紅霉素眼膏等多個(gè)低價(jià)藥品種持續(xù)提價(jià)，顯著增厚利潤(rùn)。

從需求端來(lái)看，隨著醫(yī)療需求增加+醫(yī)保規(guī)模擴(kuò)大，大輸液需求量將保持5%左右的穩(wěn)定增長(zhǎng)。從結(jié)構(gòu)來(lái)看，低毛利率的玻瓶和塑瓶向高毛利率的非PVC軟袋升級(jí)，全行業(yè)軟袋占比僅30%，對(duì)比發(fā)達(dá)國(guó)家80%市占率還有持續(xù)提升空間。從價(jià)格來(lái)看，行業(yè)集中度提升帶來(lái)龍頭企業(yè)議價(jià)能力提高，產(chǎn)品價(jià)格上漲。從盈利能力來(lái)看，2017年報(bào)大輸液上市公司的收入平均增速不低于10%、毛利平均增速接近30%、毛利率平均提升幅度超過(guò)5%，盈利能力出現(xiàn)明顯提升。

公司高度重視研發(fā)，每年研發(fā)費(fèi)率在5%左右。仿制藥方面，公司開發(fā)了首仿溴芬酸鈉、右美托咪定等10多個(gè)獨(dú)家PP安瓿、海外ANDA制劑。創(chuàng)新藥方面，已有1類抗腫瘤藥和降糖藥獲批臨床，抗結(jié)核藥臨床獲批在即，未來(lái)仍將繼續(xù)加碼創(chuàng)新藥研發(fā)以豐富研發(fā)管線。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)西南證券 朱國(guó)廣,周平整理）