天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息2019年第45期

時(shí)間：2019-03-18

2019年第45期（總第316期） 2019年3月18日

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目        錄

【宏觀經(jīng)濟(jì)】全球資金或正加速流入中國(guó)

【醫(yī)保新政】今年要提高大病保險(xiǎn)的起付線 慢性病用藥醫(yī)保報(bào)銷50%

【醫(yī)藥新政】國(guó)家醫(yī)保藥品目錄即將調(diào)整 優(yōu)先選擇臨床必需藥品 

【科研前沿】科學(xué)家鑒別出參與乳腺癌細(xì)胞增殖及療法耐受性的關(guān)鍵酶類

【重點(diǎn)新藥】TransCon CNP獲FDA授予孤兒藥資格 治療軟骨發(fā)育不全

【藥企動(dòng)態(tài)】

貝達(dá)藥業(yè)抗腫瘤靶點(diǎn)新藥獲臨床試驗(yàn)

2018年全國(guó)重點(diǎn)城市醫(yī)院用藥格局分析

 

【宏觀經(jīng)濟(jì)】

全球資金或正加速流入中國(guó)

據(jù)聯(lián)合國(guó)貿(mào)發(fā)會(huì)議統(tǒng)計(jì)，1992年以來，中國(guó)實(shí)際使用外資連續(xù)27年位居新興市場(chǎng)的首位。2018年，中國(guó)實(shí)際使用外資達(dá)1349.7億美元(不含銀行、證券、保險(xiǎn)領(lǐng)域數(shù)據(jù))，位居世界第二位。目前跨國(guó)公司在華投資地區(qū)總部、研發(fā)中心超過2000家。

據(jù)俄羅斯衛(wèi)星通訊社3月15日?qǐng)?bào)道，截至2018年底，中國(guó)累計(jì)設(shè)立外商投資企業(yè)約96萬(wàn)家，累計(jì)實(shí)際使用外資超過2.1萬(wàn)億美元。

全球投資者將不斷加大對(duì)中國(guó)市場(chǎng)的投資。據(jù)花旗稱，2018年中國(guó)的債券和股票市場(chǎng)經(jīng)歷了創(chuàng)紀(jì)錄的1200億美元流入，今年還可能增加2000億美元，這主要得益于將中國(guó)A股已納入MSCI新興市場(chǎng)指數(shù)，及權(quán)重值將不斷增加。

從今年4月起，人民幣計(jì)價(jià)的中國(guó)國(guó)債和政策性銀行債券將被正式納入彭博巴克萊全球綜合指數(shù)。許多日本投資者也正在將中國(guó)債券加入其主流投資選項(xiàng)池，并正在成為新的投資趨勢(shì)。據(jù)日本財(cái)務(wù)省數(shù)據(jù)，日本(投資者)2018年以來已經(jīng)買進(jìn)1510億日元(13.3億美元)中國(guó)債券，創(chuàng)最高紀(jì)錄。

相比于金融領(lǐng)域的流動(dòng)，外國(guó)資本和企業(yè)巨頭對(duì)中國(guó)實(shí)體產(chǎn)業(yè)的投資力度也正不斷加大。美國(guó)?？松梨诠?/span>100億美元獨(dú)資石化項(xiàng)目落戶廣東。這一大項(xiàng)目不僅將帶來大量資金，?？松梨谶€愿意用自身在石化領(lǐng)域的一流技術(shù)助力中國(guó)制造，可以說是要帶資金、帶技術(shù)進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)。

所有跡象都表明，全球越來越多的資金或正加速流入中國(guó)市場(chǎng)。BWC中文網(wǎng)觀察團(tuán)注意到，一方面原因在于中國(guó)市場(chǎng)在法律方面對(duì)于外商投資的明確規(guī)范舉措；另一方面也在于中國(guó)作為全球第二大經(jīng)濟(jì)體，有許多領(lǐng)先及同步世界增長(zhǎng)的諸多機(jī)會(huì)。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)BWC中文網(wǎng)、東方財(cái)富網(wǎng)整理）

【醫(yī)保新政】

今年要提高大病保險(xiǎn)的起付線 慢性病用藥醫(yī)保報(bào)銷50%

看病是重要的民生問題，尤其大病是民生的痛點(diǎn)?？床≠F看病難的問題，在我們國(guó)家的確存在。這幾年來，我們經(jīng)過努力，不僅建立了向全民提供基本醫(yī)療保障的制度，而且在此基礎(chǔ)上，由政府和居民共擔(dān)，購(gòu)買大病保險(xiǎn)，建立了大病保險(xiǎn)的機(jī)制，這是可以緩解大病患者特別是困難群眾負(fù)擔(dān)的一個(gè)重要舉措，在世界上也應(yīng)該是一個(gè)創(chuàng)舉。

去年就聽到許多關(guān)于抗癌藥貴的呼聲，通過減稅等多種辦法，讓17種抗癌藥降價(jià)50%以上，而且納入醫(yī)保，這讓癌癥患者特別是困難群眾大大減輕了負(fù)擔(dān)。今年還要做兩件這方面的事，并且要盡力。一是把高血壓、糖尿病等慢性病患者的門診用藥，納入醫(yī)保，給予50%的報(bào)銷，這將惠及我國(guó)4億高血壓、糖尿病患者。

二是要提高大病保險(xiǎn)的起付線，提升大病保險(xiǎn)的報(bào)銷標(biāo)準(zhǔn)?，F(xiàn)在近14億人都進(jìn)入大病保險(xiǎn)了，要讓更多的人、上千萬(wàn)的人能夠直接受益，因?yàn)槲覀冞@個(gè)大病保險(xiǎn)是有倍數(shù)效應(yīng)的。要看到，我們的醫(yī)保雖然覆蓋全民，但是水平不高，尤其是農(nóng)民人均年收入不到1.5萬(wàn)元，遇到大病靠自己扛是很難的。所以政府和社會(huì)要共同出力，緩解這個(gè)民生之痛。沒有健康就沒有幸福。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)北京晚報(bào)整理）

【醫(yī)藥新政】

國(guó)家醫(yī)保藥品目錄即將調(diào)整 優(yōu)先選擇臨床必需藥品

國(guó)家醫(yī)保局日前發(fā)布《2019年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案（征求意見稿）》，擬于今年4月至5月進(jìn)行評(píng)審，6月印發(fā)新版藥品目錄，公布擬談判藥品名單，6月至7月進(jìn)行談判，8月發(fā)布談判準(zhǔn)入目錄。

優(yōu)先選擇臨床必需藥品

藥品目錄調(diào)整涉及西藥、中成藥、中藥飲片三個(gè)方面，具體包括藥品調(diào)入和藥品調(diào)出兩項(xiàng)內(nèi)容。以國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市的藥品信息為基礎(chǔ)，不接受企業(yè)申報(bào)或推薦，不收取評(píng)審費(fèi)和其他各種費(fèi)用。

調(diào)入的西藥和中成藥應(yīng)當(dāng)是2018年12月31日（含）以前經(jīng)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局注冊(cè)上市的藥品，優(yōu)先考慮國(guó)家基本藥物、癌癥及罕見病等重大疾病治療用藥、慢性病用藥、兒童用藥、急救搶救用藥等。根據(jù)藥品治療領(lǐng)域、藥理作用、功能主治等進(jìn)行分類，組織專家按類別評(píng)審。對(duì)同類藥品按照藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)原則進(jìn)行比較，優(yōu)先選擇有充分證據(jù)證明其臨床必需、安全有效、價(jià)格合理的品種。調(diào)入分為常規(guī)準(zhǔn)入和談判準(zhǔn)入兩種方式，在滿足有效性、安全性等前提下，價(jià)格（費(fèi)用）與藥品目錄內(nèi)現(xiàn)有品種相當(dāng)或較低的，可以通過常規(guī)方式納入目錄，價(jià)格較高或?qū)︶t(yī)保基金影響較大的專利獨(dú)家藥品應(yīng)當(dāng)通過談判方式準(zhǔn)入。

咨詢與遴選專家互不交叉

專家分為咨詢專家、遴選專家、測(cè)算專家、談判專家，主要由臨床醫(yī)學(xué)、藥學(xué)專家為主，包括一定數(shù)量的醫(yī)療保險(xiǎn)專家、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)專家，分別負(fù)責(zé)藥品咨詢、遴選等具體評(píng)審工作以及談判藥品測(cè)算等。咨詢專家與遴選專家互不交叉。其中咨詢專家約300人左右。由相關(guān)學(xué)術(shù)團(tuán)體和行業(yè)協(xié)會(huì)推薦作風(fēng)正、業(yè)務(wù)強(qiáng)、熟悉并熱心醫(yī)療保障事業(yè)、自愿參與目錄評(píng)審的專家學(xué)者組成。分西藥、中藥兩大組，并分別下設(shè)綜合組與若干專業(yè)組。主要任務(wù)是對(duì)藥品分類與數(shù)據(jù)分析提供咨詢、論證藥品評(píng)審技術(shù)要點(diǎn)、論證提出備選藥品范圍意見等。

談判達(dá)成一致將納入目錄

談判專家由國(guó)家醫(yī)保經(jīng)辦機(jī)構(gòu)、地方醫(yī)保部門代表以及相關(guān)專家組成，負(fù)責(zé)與談判藥品企業(yè)進(jìn)行現(xiàn)場(chǎng)談判。由國(guó)家醫(yī)保經(jīng)辦機(jī)構(gòu)、地方醫(yī)保部門代表以及相關(guān)專家組成談判組，與談判藥品企業(yè)進(jìn)行現(xiàn)場(chǎng)談判。談判達(dá)成一致的藥品納入藥品目錄范圍，并確定全國(guó)統(tǒng)一的醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)及管理政策。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)中國(guó)經(jīng)濟(jì)網(wǎng)整理）

【科研前沿】

科學(xué)家鑒別出參與乳腺癌細(xì)胞增殖及療法耐受性的關(guān)鍵酶類

基底細(xì)胞樣乳腺癌（BLBC）是一種惡性難以治療的乳腺癌亞型，其在很大程度上與該疾病的三陰性分類相重疊，目前患者迫切需要新型療法來治療這類乳腺癌；近日，來自北卡羅來納大學(xué)醫(yī)學(xué)院等機(jī)構(gòu)的科學(xué)家們通過研究揭示了基底細(xì)胞樣乳腺癌具有侵襲性（惡性）的分子機(jī)制。

研究者發(fā)現(xiàn)，名為USP21的酶類會(huì)促進(jìn)基底細(xì)胞樣乳腺癌細(xì)胞增殖，同時(shí)其在很大一部分比例的患者腫瘤中處于上調(diào)狀態(tài)。研究者M(jìn)ichael Emanuele說道，我們認(rèn)為USP21不僅會(huì)驅(qū)動(dòng)基底細(xì)胞樣乳腺癌的發(fā)生，還能提供一種新靶點(diǎn)幫助開發(fā)新型抗癌療法，靶向作用USP21或會(huì)使癌細(xì)胞對(duì)當(dāng)前臨床使用的療法變得敏感，從而治療患者。

在癌細(xì)胞中，轉(zhuǎn)錄因子會(huì)控制DNA轉(zhuǎn)錄為mRNA的速率，這種轉(zhuǎn)錄對(duì)于細(xì)胞周期和增殖都非常重要，研究者發(fā)現(xiàn)，一種名為FOXM1的轉(zhuǎn)錄因子在基底細(xì)胞樣乳腺癌中會(huì)大量存在；盡管FOXM1對(duì)正常和癌細(xì)胞周期非常重要，但目前研究人員仍然并不清楚調(diào)節(jié)FOXM1的分子機(jī)制。

利用基于RNA干擾的篩選技術(shù)來鑒別FOXM1調(diào)節(jié)子的豐度，研究發(fā)現(xiàn)，酶類USP21會(huì)增加FOXM1的豐度和穩(wěn)定性，即細(xì)胞中USP21越多，細(xì)胞周期過程中就會(huì)有更多的FOXM1被保護(hù)；當(dāng)研究者剔除USP21后，他們發(fā)現(xiàn)參與FOXM1轉(zhuǎn)錄網(wǎng)絡(luò)的蛋白質(zhì)水平會(huì)發(fā)生明顯下降，而且細(xì)胞周期的進(jìn)展也會(huì)嚴(yán)重延誤。

研究者表示，USP21的剔除會(huì)讓基地樣癌細(xì)胞和腫瘤對(duì)紫杉酚變得敏感，紫杉酚是一種治療基底細(xì)胞樣乳腺癌的一線療法，USP21是基底細(xì)胞樣乳腺癌患者腫瘤中一種最頻繁被放大的酶類，其放大常常與FOXM1的上調(diào)同時(shí)進(jìn)行，研究結(jié)果表明，USP21在高水平FOXM1和USP21的基底樣癌癥的增殖和療法開發(fā)中扮演著非常關(guān)鍵的角色。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)生物谷整理）

【重點(diǎn)新藥】

TransCon CNP獲FDA授予孤兒藥資格 治療軟骨發(fā)育不全

Ascendis制藥公司近日宣布，美國(guó)FDA已授予實(shí)驗(yàn)性藥物TransCon CNP治療軟骨發(fā)育不全兒童的孤兒藥資格（ODD）。TransCon CTN是一種長(zhǎng)效C型利鈉肽（CNP）前藥（prodrug），每周一次皮下注射，通過提供持續(xù)的、安全的、治療水平的CNP暴露，解決軟骨發(fā)育不全的各個(gè)方面問題。

軟骨發(fā)育不全是由成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體3（FGFR3）基因中的一個(gè)常染色體顯性激活突變引起的，該突變導(dǎo)致FGFR3和CNP信號(hào)通路的作用失衡。臨床前和臨床數(shù)據(jù)表明，CNP通路可刺激生長(zhǎng)。增加的CNP可抵消下游FGFR3突變的影響，從而促進(jìn)骨骼生長(zhǎng)。

在健康受試者中開展的I期臨床研究顯示，Transcon CNP單次給藥后在7天內(nèi)可連續(xù)提供目標(biāo)水平的CNP暴露，可支持每周一次的給藥，同時(shí)具有良好的耐受性安全特性。基于這些初步結(jié)果，Ascendis公司計(jì)劃在今年第三季度啟動(dòng)對(duì)軟骨發(fā)育不全兒童進(jìn)行II期臨床試驗(yàn)。

目前，Ascendis公司正在利用其創(chuàng)新的前藥技術(shù)，建立一個(gè)領(lǐng)先的、完全集成化的罕見病公司。該公司利用TransCon技術(shù)與臨床上已驗(yàn)證的母體藥物創(chuàng)造新的療法，這些療法具有同類最佳（best-in-class）的療效、安全性和/或便利性。除了TransCon CNP之外，該公司還有2個(gè)罕見內(nèi)分泌學(xué)資產(chǎn)：（1）TransCon Growth Hormone是一種每周一次的生長(zhǎng)激素，目前處于III期臨床，評(píng)估治療生長(zhǎng)激素缺乏癥（GHD）的潛力；（2）TransCon PTH是一種長(zhǎng)效的甲狀旁腺激素（PTH）前藥，目前處于I期臨床，治療甲狀旁腺功能減退癥。

此外，Ascendis公司也與賽諾菲在糖尿病領(lǐng)域、與羅氏旗下基因泰克咋眼科學(xué)領(lǐng)域有多個(gè)產(chǎn)品合作。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)生物谷整理）

【藥企動(dòng)態(tài)】

貝達(dá)藥業(yè)抗腫瘤靶點(diǎn)新藥獲臨床試驗(yàn)

3月18日，貝達(dá)藥業(yè)發(fā)布公告其公司收到 NMPA 簽發(fā)的有關(guān)新藥 BPI-23314 的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)的《臨床試驗(yàn)通知書》（CXHL1900002 和CXHL1900003）。

BPI-23314是一個(gè)由貝達(dá)藥業(yè)自主研發(fā)的擁有完全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的新分子實(shí)體化合物，是一種強(qiáng)效、高選擇性溴結(jié)構(gòu)域和末端外結(jié)構(gòu)域(Bromodomain and extra-terminal domain, BET)口服小分子抑制劑，能通過特異性抑制BET家族蛋白的功能，調(diào)控癌癥相關(guān)基因的轉(zhuǎn)錄表達(dá)，進(jìn)而影響細(xì)胞生長(zhǎng)、增殖、凋亡等多個(gè)生理過程，最終達(dá)到抑制腫瘤生長(zhǎng)的目標(biāo)。

BET蛋白的異常表達(dá)和功能失調(diào)與多種疾病關(guān)聯(lián)，作為一種極具潛力的抗腫瘤靶點(diǎn)，近些年得到了廣泛關(guān)注和開發(fā)，截至公告披露日，以BET為靶點(diǎn)的藥物均處于早期臨床階段，國(guó)內(nèi)外尚無藥物上市。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)藥智網(wǎng)整理）

2018年全國(guó)重點(diǎn)城市醫(yī)院用藥格局分析

 

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)醫(yī)藥地理整理）