天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息2018年第170期

時間：2018-08-03

2018年第170期 2018年8月3日

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目        錄

【宏觀經(jīng)濟(jì)】貿(mào)易戰(zhàn)放慢全球制造業(yè)擴(kuò)張速度

【醫(yī)藥新政】國家基藥政策或有大調(diào)整

【藥監(jiān)新政】國家藥監(jiān)局：醫(yī)械生產(chǎn)經(jīng)營信息公開 數(shù)據(jù)全部上傳備案系統(tǒng)

【科研前沿】中國學(xué)者造出只有1條染色體的酵母

【重點(diǎn)新藥】第一三共AML藥物quizartinib獲得突破性療法認(rèn)定

【藥企動態(tài)】

優(yōu)先審評券交易再創(chuàng)新低 Ultragenyx作價8060萬美元出售

諾華出售兩項抗癌藥物給中國藥企來凱醫(yī)藥

健帆生物:中報業(yè)績靚麗 產(chǎn)品收入增長明顯加快

 

【宏觀經(jīng)濟(jì)】

貿(mào)易戰(zhàn)放慢全球制造業(yè)擴(kuò)張速度

從近日美國、歐洲和亞洲一些國家相繼發(fā)布了制造業(yè)指數(shù)看，大部分國家制造業(yè)擴(kuò)張速度放緩。

指數(shù)回跌主要是受廠商基于美元加息、中美貿(mào)易摩擦、部分國家經(jīng)濟(jì)顯露疲態(tài)等因素影響，在下單、投資上放緩，對未來半年看法趨于保守。

貿(mào)易戰(zhàn)影響負(fù)面影響將進(jìn)一步顯現(xiàn)。

制造業(yè)擴(kuò)張降溫

美國供應(yīng)管理協(xié)會8月1日公布的數(shù)據(jù)顯示，7月美國制造業(yè)增長降溫程度大于預(yù)期。

在歐洲，歐元區(qū)7月制造業(yè)增長比較疲軟。德國7月制造業(yè)PMI終值為56.9，低于預(yù)期值57.3；法國7月制造業(yè)PMI終值為53.3。

英國7月制造業(yè)PMI為54，也不及預(yù)期，7月制造業(yè)產(chǎn)出刷新2017年3月以來新低，新訂單數(shù)據(jù)刷新2017年6月以來新低。

在亞洲，日本7月制造業(yè)PMI初值51.6，為逾一年半低點(diǎn)。

7月中國制造業(yè)采購經(jīng)理人指數(shù)為51.2，繼續(xù)位于景氣區(qū)間。

經(jīng)濟(jì)增長仍無憂

盡管制造業(yè)擴(kuò)張開始放慢，但是全球經(jīng)濟(jì)整體仍處于增長之中。國際貨幣基金組織日前表示，全球經(jīng)濟(jì)增長仍然強(qiáng)勁，只是增幅已經(jīng)開始持平。

美國經(jīng)濟(jì)增長表現(xiàn)較為強(qiáng)勁。亞太地區(qū)發(fā)展中經(jīng)濟(jì)體未來兩年經(jīng)濟(jì)增長將保持穩(wěn)定。預(yù)計亞太地區(qū)2018年增長6%。

不利影響將逐漸顯現(xiàn)

如果貿(mào)易摩擦繼續(xù)加劇，對包括美國在內(nèi)的國家制造業(yè)的影響將越來越明顯，部分亞洲經(jīng)濟(jì)體可能會遭到重創(chuàng)。其中，韓國、馬來西亞、新加坡、中國臺灣地區(qū)等亞洲經(jīng)濟(jì)體比較依賴出口，將尤其容易受到影響。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)經(jīng)濟(jì)參考報信息整理 ）

【醫(yī)藥新政】

國家基藥政策或有大調(diào)整

近日，國家衛(wèi)健委藥政司起草了《關(guān)于進(jìn)一步完善國家基本藥物制度的意見（征求意見稿）》，目前處于相關(guān)單位論證并征求意見中，反饋意見截止時間為8月3日12點(diǎn)。

根據(jù)意見稿，完善的內(nèi)容主要括動態(tài)調(diào)整優(yōu)化目錄、切實(shí)保障生產(chǎn)供應(yīng)、全面配備優(yōu)先使用、降低群眾藥費(fèi)負(fù)擔(dān)、提高質(zhì)量安全水平等。

▍三年調(diào)整一次目錄

根據(jù)意見稿，將完善基藥目錄管理機(jī)制。優(yōu)化目錄遴選調(diào)整程序，原則上三年調(diào)整一次。

意見稿提到，優(yōu)先調(diào)入通過仿制藥一致性評價、成本效益比顯著等藥品，重點(diǎn)調(diào)出發(fā)生嚴(yán)重不良反應(yīng)、可被成本效益比更優(yōu)的品種所替代等藥品。

此前，據(jù)知情人士透露，有關(guān)部門針對基藥目錄調(diào)整的問題，組織了一次內(nèi)部研究會，會議涉及消化、呼吸、感染、神經(jīng)、心血管、內(nèi)分泌、腫瘤、血液、兒科等類別?？梢?，這些類別很有可能是擴(kuò)容的重點(diǎn)。

雖然，如今的兩保合一、分級診療、基層配備使用一定比例非基藥等政策，可能對基藥目錄的作用有所削弱。但是，大家要知道，分級診療，關(guān)鍵是基層首診。能夠進(jìn)入基藥目錄，意味著獲得了基層營銷的資格，將有希望為產(chǎn)品的銷量帶來推動作用。

▍報銷比例，高于非基藥

意見稿還提到，對臨床診療用基本藥物，經(jīng)過醫(yī)保部門的程序之后，全部納入基本醫(yī)療保障藥物報銷目錄，報銷比例明顯高于非基藥。此外，通過財政全額保障或醫(yī)保全額報銷等方式，選擇部分基藥向高血壓、糖尿病、嚴(yán)重精神障礙等患者免費(fèi)提供。

我國的基本藥物制度，自2009年建立實(shí)施至今已有9年。近年來，安徽、廣東、廣西等部分地區(qū)，已先行嘗試針對部分慢性病人群需求，將基本藥物作為公共產(chǎn)品以全額保障的形式向居民免費(fèi)提供，真正實(shí)現(xiàn)基本藥物公平可及、人人享有。

據(jù)相關(guān)統(tǒng)計，在發(fā)達(dá)國家70%以上的藥品，都是通過報銷計劃和其它機(jī)制由公共機(jī)構(gòu)資助的。例如澳大利亞藥品保險補(bǔ)助制度，就覆蓋了市場上90%的藥品市場。

近兩年，有不少人認(rèn)為，基藥目錄在醫(yī)藥市場的重要性似乎不如從前。而對于那些并不一定需要基藥身份的產(chǎn)品來說，能夠安全呆在醫(yī)保目錄，才是王道。

除此之外，多數(shù)人認(rèn)為，基藥不再強(qiáng)制規(guī)定，基層配備一定比例的非基藥，將要顛覆以往的各級醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥品競爭格局。一旦基藥的醫(yī)保報銷比例比非基藥要高，且部分基藥在全國范圍免費(fèi)提供，這一系列舉措的推動，將給目前的醫(yī)藥市場格局，帶來更大的沖擊和影響。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)賽柏藍(lán)整理）

【藥監(jiān)新政】

國家藥監(jiān)局：醫(yī)械生產(chǎn)經(jīng)營信息公開 數(shù)據(jù)全部上傳備案系統(tǒng)

8月2日，國家藥監(jiān)局辦公室發(fā)布了《關(guān)于加強(qiáng)醫(yī)療器械生產(chǎn)經(jīng)營許可（備案）信息管理有關(guān)工作的通知》。通知要求，自2018年8月1日起，新發(fā)放的醫(yī)療器械經(jīng)營許可證和第二類醫(yī)療器械經(jīng)營備案憑證的經(jīng)營范圍應(yīng)當(dāng)分為原《醫(yī)療器械分類目錄》分類編碼區(qū)和新《醫(yī)療器械分類目錄》分類編碼區(qū)，并明確標(biāo)識。

各監(jiān)管部門在其政府網(wǎng)站藥及時公開醫(yī)療器械生產(chǎn)經(jīng)營許可和備案信息。內(nèi)容包括：許可證編號、企業(yè)名稱、法定代表人、企業(yè)負(fù)責(zé)人、住所、生產(chǎn)地址、生產(chǎn)范圍等等。

此外，通知還要求，各省食藥監(jiān)管部門要指定專人負(fù)責(zé)及時上傳醫(yī)療器械生產(chǎn)經(jīng)營許可（備案）信息，對于使用自行開發(fā)的系統(tǒng)的部門應(yīng)當(dāng)于每月1日將本省全部生產(chǎn)經(jīng)營許可（備案）信息向國家藥品監(jiān)督管理局的“醫(yī)療器械生產(chǎn)經(jīng)營許可（備案）信息系統(tǒng)”上傳數(shù)據(jù)，確保該系統(tǒng)數(shù)據(jù)完整準(zhǔn)確、及時更新。

(天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)新浪醫(yī)藥綜合整理）

【科研前沿】

中國學(xué)者造出只有1條染色體的酵母

近日，兩支科研團(tuán)隊通過基因組編輯的方法，成功將酵母的染色體進(jìn)行了融合。其中，一支來自中國科學(xué)院的團(tuán)隊，更是創(chuàng)造出了只有1條染色體的酵母，在生命科學(xué)領(lǐng)域做出了重大突破。

來自中國科學(xué)院的一支團(tuán)隊通過對酵母的改造，首度向全世界揭曉了這個問題的答案。通常的酵母具有16條不同的染色體，而研究人員決定將它們兩兩融合，最終把16條染色體并成1條。

研究人員們設(shè)計了一個巧妙的方法，在兩條染色體融合的同時，能夠在它們身上各移除掉一個端粒，并去除其中一條染色體的著絲粒。這樣一來，簡單的幾步操作，就能把兩條染色體合二為一。在不斷的嘗試后，這支團(tuán)隊把酵母的16條染色體，拼成了1條。

令人難以置信的是，盡管經(jīng)歷了如此巨大的改變，但在酵母體內(nèi)，只有少數(shù)基因的表達(dá)發(fā)生了變化！而且，這些變化大多可以通過結(jié)構(gòu)上的原因得到解釋。換句話說，將酵母的染色體合并成1條，并沒有帶來廣泛的嚴(yán)重后果。

研究人員們發(fā)現(xiàn)，在不同的培養(yǎng)條件下，這些酵母都沒有表現(xiàn)出嚴(yán)重的生長缺陷。它們甚至還能靠自己僅有的1條染色體順利地進(jìn)行有性生殖。

減少染色體的數(shù)目，并不會帶來重大生長缺陷。當(dāng)然，染色體數(shù)目減少帶來的些許不利，在實(shí)驗(yàn)室環(huán)境中或許不值一提，但在自然環(huán)境中，可能會被無限放大，影響酵母的生存。這也從一定程度上解釋了為何普通的生物都有許多條染色體。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)學(xué)術(shù)經(jīng)緯整理）

【重點(diǎn)新藥】

第一三共AML藥物quizartinib獲得突破性療法認(rèn)定

8月1日，日本第一三共制藥公司表示，美國FDA已經(jīng)授予公司口服特異性FLT3抑制劑quizartinib（奎扎替尼）用于復(fù)發(fā)性/難治性FLT3-ITD急性髓細(xì)胞白血病(AML)治療的突破性療法認(rèn)定。

這項突破性療法指定是根據(jù)在2008年6月歐洲血液學(xué)協(xié)會第23次大會全體會議上公布的關(guān)鍵性臨床3期試驗(yàn)QuANTUM-R的結(jié)果批準(zhǔn)的。在大會上提交的安全數(shù)據(jù)與以前觀察到的狀況一致，優(yōu)于補(bǔ)救性化療方案。接受單劑quizartinib(n=241)的患者與接受搶救化療的患者(n=94)所發(fā)生的緊急不良事件的發(fā)生率相當(dāng)。在接受研究的患者中，最常見的不良事件(>30%，任何級別)包括惡心、血小板減少、疲勞、肌肉骨骼疼痛、發(fā)熱、貧血、中性粒細(xì)胞減少、發(fā)熱、嘔吐和低鉀血癥。

quizartinib是第一三共公司開發(fā)的一種小分子受體酪氨酸激酶抑制劑，分子靶標(biāo)為FLT3（也稱為CD135）。FLT3是一種原癌基因，F(xiàn)LT3突變是急性髓性白血病中最常見的突變，這種突變的存在也是不良結(jié)果的標(biāo)志。該藥物目前處在復(fù)發(fā)/難治性FLT3-ITD AML患者治療的臨床3期研究階段。

除了突破性治療認(rèn)定外，該藥物還被美國FDA授予治療復(fù)發(fā)性/難治性AML的快速通道地位，同時還被美國FDA及歐洲EMA授予治療AML的孤兒藥資格。

復(fù)發(fā)/難治性AML領(lǐng)域存在大量未滿足的醫(yī)療需求，因?yàn)榭捎玫闹委煼桨赣邢?，而且對于?fù)發(fā)/難治性FLT3-ITD AML患者也尚未有批準(zhǔn)的靶向治療。quizartinib所表現(xiàn)出的治療效果無疑將會為這類AML患者帶來新的治療希望。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)新浪醫(yī)藥整理）

【藥企動態(tài)】

優(yōu)先審評券交易再創(chuàng)新低 Ultragenyx作價8060萬美元出售

Ultragenyx公司罕見病藥物Crysvita（burosumab）于2018年4月獲得美國FDA批準(zhǔn)，用于1歲及以上兒童和成年人X連鎖低磷血癥（XLH）的治療。此次批準(zhǔn)，使Crysvita成為首個治療XLH的藥物。在批準(zhǔn)Crysvita的同時，F(xiàn)DA獎勵Ultragenyx公司一張罕見兒科疾病優(yōu)先審評券（PRV），以獎勵其在罕見兒科疾病新藥研發(fā)方面做出的突出貢獻(xiàn)。

近日，Ultragenyx公司的合作伙伴協(xié)和發(fā)酵麒麟透露，雙方已將這張罕見兒科疾病PRV以8060萬美元的價格出售，具體受讓方未披露。這也是Ultragenyx公司第二次出售PRV。去年11月，該公司酶替代療法Mepsevii獲得美國FDA批準(zhǔn)時也獲得了一張罕見兒科疾病PRV，但這張券隨后在12月中旬以1.3億美元的價格出售給了瑞士制藥巨頭諾華公司。

此次8060萬美元的價格，也創(chuàng)下了PRV市場交易價的新低，并且已經(jīng)接近首張PRV的交易價。2014年7月，BioMarin公司將一張PRV以6700萬美元的價格出售給了賽諾菲，由此創(chuàng)下了買賣PRV的先河。

去年，FDA創(chuàng)紀(jì)錄的頒發(fā)了6張PRV。而在今年，截止7月份，F(xiàn)DA就已頒發(fā)了5張PRV，最近的一張是今年7月20日抗瘧藥Krintafel（單劑量他非諾喹）獲批時將一張熱帶病PRV獎勵給了葛蘭素史克。值得一提的是，葛蘭素史克的這張也是FDA迄今為止頒發(fā)的第23張PRV。

據(jù)統(tǒng)計，這23張PRV中罕見病占到了三分之二。目前，醫(yī)藥行業(yè)對罕見病新藥研發(fā)的熱情持續(xù)高漲，同時FDA也在努力擴(kuò)大PRV項目，納入與化學(xué)、生物、輻射威脅、核威脅和新發(fā)傳染病有關(guān)的醫(yī)療對策。這也意味著，未來PRV頒發(fā)數(shù)量將進(jìn)一步增加，市場交易價會進(jìn)一步降低。另一方面，F(xiàn)DA已明確表示，不喜歡制藥企業(yè)將PRV用于醫(yī)療需求不是那么緊迫的治療領(lǐng)域。業(yè)界認(rèn)為，多方因素或?qū)⒎e極推動PRV回歸到該項目成立最初時的目的。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)新浪醫(yī)藥整理）

諾華出售兩項抗癌藥物給中國藥企來凱醫(yī)藥

日前，諾華制藥公司與總部位于中國上海的來凱醫(yī)藥科技有限公司（Laekna Therapeutics）簽署了一項協(xié)議，通過此次合作，諾華授予了來凱醫(yī)藥兩款處于臨床階段的口服抗癌藥物的全球獨(dú)家權(quán)利。

 

這兩款腫瘤藥物是口服泛AKT激酶抑制劑，分別是afuresertib（ASB183）和uprosertib（UPB795）。此前，該藥物已針對多種癌癥適應(yīng)癥的藥物進(jìn)行了10多項臨床I/II期臨床研究，包括卵巢癌、胃癌、多發(fā)性骨髓瘤、黑色素瘤等。

Pten/PI3K/AKT信號軸是與癌癥生長相關(guān)的重要途徑，其中的PI3K/AKT通道為血液惡性腫瘤中的結(jié)構(gòu)活躍提供了增殖和細(xì)胞凋亡信號，而且可能導(dǎo)致耐藥性。此前有研究顯示，抑制該途徑的藥物可有效減緩癌癥生長。AKT激酶抑制劑已經(jīng)成為抗腫瘤藥物開發(fā)的熱點(diǎn)之一。研究表明，AKT作為細(xì)胞生存通路PI3K/AKT/mTOR的關(guān)鍵分子，在促進(jìn)細(xì)胞生長和增殖、促進(jìn)細(xì)胞運(yùn)動和侵襲、抑制細(xì)胞凋亡和促進(jìn)血管生成以及抵抗化療和放療中起到核心作用。

幾年前，諾華從葛蘭素史克（GSK）購買到了這兩種藥物。此次在與來凱醫(yī)藥的交易中，除了前期費(fèi)用和發(fā)展里程碑付款之外，諾華還將獲得來凱醫(yī)藥科技有限公司的股權(quán)。雖然商務(wù)合作的具體細(xì)節(jié)尚未公布，但諾華在未來的銷售中也將獲得相關(guān)版稅付款。

就在上個月，諾華將其一直在努力開發(fā)的PI3K抑制劑buparlisib的全球權(quán)利授權(quán)給了位于中國杭州的生物技術(shù)公司阿諾醫(yī)藥。諾華是最早涉足PI3K抑制劑研發(fā)的大型制藥公司之一，不過他們已經(jīng)決定退出此項目開發(fā)計劃。但諾華表示，這并不意味著其全面放棄了這種藥物，而是將buparlisib全球商業(yè)權(quán)利交給了新興的生物技術(shù)公司。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)新浪醫(yī)藥整理）

健帆生物:中報業(yè)績靚麗 產(chǎn)品收入增長明顯加快

8月2日晚健帆生物公司發(fā)布2018年半年報：實(shí)現(xiàn)營業(yè)總收入4.56億元，同比增長38.91%；歸母凈利潤2.10億元，同比增長40.90%；基本每股收益0.51元，同比增長41.67%

公司今年Q1和Q2收入分別實(shí)現(xiàn)40%和38%的較高增長，上半年總收入增長39%，相比去年同期的26%顯著加快，絲毫不受去年降價影響。其中，一次性使用血液灌流器產(chǎn)品收入4.16億元（+36%），一次性使用血漿膽紅素吸附器產(chǎn)品收入2119萬元（+84%），血液凈化設(shè)備收入348萬元（+113%）。公司上半年引入人才297人，其中銷售148人，目前營銷團(tuán)隊已達(dá)700多人。同時積極拓展海外市場，上半年出口增長80%，產(chǎn)品已銷往30個國家，并且公司的一些產(chǎn)品已被越南、土耳其、伊朗等國家納入了其醫(yī)療保險。

公司上半年整體毛利率84.44%，比去年同期增加0.57個百分點(diǎn)；其中一次性使用血液灌流器毛利率85.76%保持穩(wěn)定，而毛利率更高（估計接近90%）的一次性使用血漿膽紅素吸附器收入占比提高了1.16個百分點(diǎn)，有效緩沖了去年Q4降價對毛利率的負(fù)面影響。費(fèi)用方面，公司銷售費(fèi)用率24.09%，比去年同期減少了1.2個百分點(diǎn)，因?yàn)槭杖攵嗽鏊俑?；管理費(fèi)用增長53%，主要原因是研發(fā)費(fèi)用和股份支付費(fèi)用分別大幅增長94%和193%；財務(wù)費(fèi)用增長50%但依然為負(fù)。上半年公司整體運(yùn)營效率有所提升，存貨周轉(zhuǎn)率1.47%（+0.38ppt），營收賬款周轉(zhuǎn)率3.94%保持穩(wěn)定，總資產(chǎn)周轉(zhuǎn)率0.26%（+0.2ppt）。公司經(jīng)營性現(xiàn)金流增加8%，銷售商品、提供勞務(wù)收到的現(xiàn)金增加33%

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)方正證券 周小剛整理）