天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息2018年第191期

時間：2018-09-03

2018年第191期 2018年9月3日

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目        錄

【宏觀經(jīng)濟(jì)】專家稱不必過度擔(dān)心當(dāng)前出現(xiàn)滯脹風(fēng)險

【醫(yī)藥新政】CDE明確仿制藥BE研究樣品批量要求

【醫(yī)療新政】醫(yī)政醫(yī)管局：到2020年三級醫(yī)院電子病歷都要達(dá)到4級以上

【科研前沿】賓大基因療法對視網(wǎng)膜疾病有效

【重點新藥】歐盟批準(zhǔn)Yescarta治療成人復(fù)發(fā)性或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤

【藥企動態(tài)】

衛(wèi)寧健康：互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)療業(yè)務(wù)開始放量

億帆醫(yī)藥：業(yè)績基本符合預(yù)期 加大研發(fā)投入布局產(chǎn)品管線

蛋白降解公司Arvinas開啟1億美元IPO

 

【宏觀經(jīng)濟(jì)】

專家稱不必過度擔(dān)心當(dāng)前出現(xiàn)滯脹風(fēng)險

近來，國內(nèi)豬肉、雞蛋、蔬菜價格呈現(xiàn)走高態(tài)勢，尤其受到豆粕價格上升、房屋租金上漲與能源商品價格抬升等因素影響，市場對通脹走高預(yù)期升溫。

加之，國內(nèi)經(jīng)濟(jì)仍面臨一定的下行壓力，出現(xiàn)滯脹風(fēng)險擔(dān)憂進(jìn)一步提升。

滯脹，是指一國或地區(qū)的經(jīng)濟(jì)增長停滯，同時失業(yè)與通貨膨脹大幅上升的經(jīng)濟(jì)現(xiàn)象。

專家稱從當(dāng)前情況看，我國不會出現(xiàn)滯脹。

目前，我國經(jīng)濟(jì)并無大幅下滑風(fēng)險。我國經(jīng)濟(jì)增速連續(xù)12個季度在6.7%至6.9%之間，最終消費與服務(wù)對經(jīng)濟(jì)貢獻(xiàn)穩(wěn)步提升，經(jīng)濟(jì)穩(wěn)定性與可持續(xù)性增強(qiáng)。

同時，國內(nèi)就業(yè)市場運行良好。2018年城鎮(zhèn)調(diào)查失業(yè)率保持在5.0%附近，國內(nèi)基本處于充分就業(yè)狀態(tài)。從國內(nèi)服務(wù)業(yè)與制造業(yè)PMI處于擴(kuò)張區(qū)域看，國內(nèi)就業(yè)市場仍存在改善空間。

在外需方面，中美貿(mào)易摩擦對國內(nèi)經(jīng)濟(jì)影響有限。

國內(nèi)通脹有望保持溫和格局。主要原因：一是國內(nèi)處于去產(chǎn)能、降低宏觀杠桿風(fēng)險階段，受投資拖累，內(nèi)需存在放緩壓力；二是積極的財政貨幣政策主要是防范內(nèi)需過快下滑，并非大水漫灌，使得貨幣因素對物價影響有限。

盡管國內(nèi)滯脹風(fēng)險偏低，但在全球金融環(huán)境收緊、貿(mào)易壁壘，國內(nèi)經(jīng)濟(jì)新舊動能轉(zhuǎn)換等復(fù)雜環(huán)境下，相關(guān)問題仍需要繼續(xù)關(guān)注：

一是應(yīng)防范疫情擴(kuò)散與房租飆升的蔓延引發(fā)通脹超預(yù)期走高。

二是應(yīng)防范結(jié)構(gòu)性債務(wù)風(fēng)險。需要防范我國去杠桿進(jìn)程與他國政策收緊節(jié)奏加快、美元走強(qiáng)的疊加共振影響。

三是應(yīng)防范刺激政策加重債務(wù)負(fù)擔(dān)。避免債務(wù)再度無序膨脹。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)經(jīng)濟(jì)日報、光大銀行分析師周茂華信息整理）

【醫(yī)藥新政】

CDE明確仿制藥BE研究樣品批量要求

經(jīng)過4個月的公開征求意見，為保證商業(yè)化生產(chǎn)批次樣品與BE研究批次樣品質(zhì)量和療效一致性的《注冊分類4、5.2類化學(xué)仿制藥（口服固體制劑）生物等效性研究批次樣品批量的一般要求（試行）》8月30日正式在CDE掛網(wǎng)發(fā)布。

對比試行版本和征求意見稿的五個條款，稍有修改的是，意見稿中原研藥改為了參比制劑，其他要求基本上一致：

一是對片劑和膠囊劑，BE研究批次樣品批量（以投料量計，下同）應(yīng)不得低于10萬制劑單位。對散劑、顆粒劑，BE研究批次樣品批量應(yīng)不得低于擬定商業(yè)化生產(chǎn)批量的1/10。

二是不符合上述要求的，應(yīng)按上述要求進(jìn)行批量放大的補充研究。原則上，放大研究應(yīng)在同一生產(chǎn)線上進(jìn)行。如生產(chǎn)設(shè)備發(fā)生改變，生產(chǎn)設(shè)備的工作原理應(yīng)保持一致。此外，應(yīng)將放大后的樣品與BE研究批次樣品和參比制劑進(jìn)行全面的質(zhì)量一致性對比研究。

三、特殊情況下，如用于罕見病治療的藥物、按國家規(guī)定進(jìn)行管制的藥物，BE研究批次的樣品批量可低于上述要求，但該批量應(yīng)在實際生產(chǎn)線的正常批量范圍內(nèi)。

四、申請通過仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價或視同通過一致性評價的口服固體制劑，如涉及BE研究批次樣品批量的，參照上述要求執(zhí)行。

五、本技術(shù)要求自公布之日起正式實施，正式實施日期后啟動BE研究的品種如樣品批量不符合要求，將不予認(rèn)可。

國家層面提出，罕見病仿制藥BE研究批次的樣品批量可低于普通仿制藥。自從國家衛(wèi)健委等5部門聯(lián)合制定了《第一批罕見病目錄》，首批目錄涵蓋121個病種后，罕見病藥物的開發(fā)掀起新熱潮。

這是在結(jié)合國內(nèi)外實際后，國家層面在進(jìn)一步完善口服固體仿制藥注冊申請的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)又上一個臺階。目前，國家加強(qiáng)對罕見病管理，提高罕見病診療水平，維護(hù)罕見病患者健康權(quán)益。而國際確認(rèn)的罕見病6000～7000種，約占人類疾病的10%。雖然罕見病用藥患者數(shù)量少，但具有較高的定價權(quán)，BE研究批次樣品批量放寬解決了企業(yè)的困惑，也減少了相關(guān)研究成本。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報整理）

【醫(yī)療新政】

醫(yī)政醫(yī)管局：到2020年三級醫(yī)院電子病歷都要達(dá)到4級以上

近日，為全面實施健康中國戰(zhàn)略，落實《國務(wù)院辦公廳關(guān)于促進(jìn)“互聯(lián)網(wǎng)+醫(yī)療健康”發(fā)展的意見》，國家醫(yī)政醫(yī)管局發(fā)布了《關(guān)于進(jìn)一步推進(jìn)以電子病歷為核心的醫(yī)療機(jī)構(gòu)信息化建設(shè)工作的通知》（下簡稱《通知》）。

《通知》中強(qiáng)調(diào)，地方各級衛(wèi)生健康行政部門和各級各類醫(yī)療機(jī)構(gòu)要進(jìn)一步提高認(rèn)識，大力推進(jìn)電子病歷信息化建設(shè)，努力為人民群眾提供全方位全周期的健康服務(wù)。

臨床科室、藥學(xué)部門、醫(yī)技科室以及有關(guān)職能部門等其他部門要以服務(wù)臨床為導(dǎo)向，以病人為中心，結(jié)合工作實際，提出電子病歷信息化建設(shè)需求，并在應(yīng)用信息系統(tǒng)過程中不斷改進(jìn)和完善需求。

醫(yī)療機(jī)構(gòu)要在住院病歷、醫(yī)囑等系統(tǒng)基礎(chǔ)上，優(yōu)先將電子病歷信息化向門診、藥學(xué)、護(hù)理、麻醉手術(shù)、影像、檢驗、病理等各診療環(huán)節(jié)拓展，全面提升臨床診療工作的信息化程度。

鼓勵醫(yī)療機(jī)構(gòu)在電子病歷信息化建設(shè)工作中，將臨床路徑、臨床診療指南、技術(shù)規(guī)范和用藥指南等嵌入信息系統(tǒng)，提高臨床診療規(guī)范化水平。

到2020年，三級醫(yī)院要實現(xiàn)院內(nèi)各診療環(huán)節(jié)信息互聯(lián)互通，達(dá)到醫(yī)院信息互聯(lián)互通標(biāo)準(zhǔn)化成熟度測評4級水平，由院內(nèi)任一部門任一終端登入，均能按照權(quán)限調(diào)閱相關(guān)診療環(huán)節(jié)的信息。

要促進(jìn)線上線下醫(yī)療健康服務(wù)結(jié)合。推進(jìn)便捷就醫(yī)服務(wù)。積極運用互聯(lián)網(wǎng)技術(shù)，不斷優(yōu)化醫(yī)療服務(wù)流程，為患者提供線上預(yù)約、移動支付、床旁結(jié)算、就診提醒、結(jié)果查詢、信息推送等便捷服務(wù)，提高醫(yī)療服務(wù)效率。

到2019年，轄區(qū)內(nèi)所有三級醫(yī)院要達(dá)到電子病歷應(yīng)用水平分級評價3級以上，即實現(xiàn)醫(yī)院內(nèi)不同部門間數(shù)據(jù)交換；到2020年，要達(dá)到分級評價4級以上，即醫(yī)院內(nèi)實現(xiàn)全院信息共享，并具備醫(yī)療決策支持功能。

要嚴(yán)格執(zhí)行信息安全和健康醫(yī)療數(shù)據(jù)保密規(guī)定，嚴(yán)格管理患者信息、診療數(shù)據(jù)等，保護(hù)患者隱私，保障信息安全。患者信息等敏感數(shù)據(jù)要儲存在境內(nèi)。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)動脈網(wǎng)整理）

【科研前沿】

賓大基因療法對視網(wǎng)膜疾病有效

近日，來自賓夕法尼亞大學(xué)、佩雷爾曼醫(yī)學(xué)院與佛羅里達(dá)大學(xué)的科學(xué)家合作開發(fā)了一種療法，用于治療視紫紅質(zhì)（RHO）介導(dǎo)的常染色體顯性視網(wǎng)膜色素變性（RHO-adRP）。

大約30%的adRP是由RHO基因突變引起的。已經(jīng)鑒定出，RHO中超過150種突變會引起adRP，突變RHO能產(chǎn)生對感光細(xì)胞有害的蛋白質(zhì)，因此研究人員已經(jīng)確定最佳策略是消除突變蛋白。在過去的20年中，RHO-adRP的基因治療工作集中于減少特定突變基因的表達(dá)或開發(fā)一種獨立于突變的策略，但都沒有取得實質(zhì)性的進(jìn)展。

該團(tuán)隊早期的努力試圖做到這一點：簡單地敲低犬模型中突變和正常的視紫紅質(zhì)。但他們發(fā)現(xiàn)，這雖然可以預(yù)防疾病，但同時也會導(dǎo)致桿狀光感受器（視力的起源）外部區(qū)段的關(guān)鍵細(xì)胞區(qū)室損失。

在本研究中，研究小組證實使用佛羅里達(dá)大學(xué)的Alfred Lewin及其同事設(shè)計的一種名為短發(fā)夾RNA（shRNA）的敲低試劑，可以以一種不依賴于突變的方式靶向遠(yuǎn)離突變區(qū)域的基因來破壞突變的RHO，而同時添加對該shRNA具有抗性的RHO基因的健康拷貝補償了敲低。

集RHO敲低（shRNA820）和RHO替換功能（RHO820）于一身的單個AAV2/5載體能有效地保持犬疾病模型中光感受器結(jié)構(gòu)的完整性和RHO表達(dá)的保留。該團(tuán)隊恢復(fù)了RHO-adRP犬模型約30％的正常RHO水平，而這足以防止視網(wǎng)膜中視桿細(xì)胞的惡化。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)醫(yī)麥克整理）

【重點新藥】

歐盟批準(zhǔn)Yescarta治療成人復(fù)發(fā)性或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤

吉利德旗下公司Kite近日宣布，歐洲委員會（EC）已授予Yescarta?（axicabtagene ciloleucel）營銷許可，治療復(fù)發(fā)或難治性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）和原發(fā)性縱隔大B細(xì)胞淋巴瘤（PMBCL）成人患者，他們先前接受過兩次或以上的系統(tǒng)治療。營銷許可批準(zhǔn)axicabtagene ciloleucel用于歐盟成員國，挪威、冰島和列支敦士登等28個國家。

Axicabtagene ciloleucel是一種嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR T）療法，它利用患者自身免疫系統(tǒng)來抗擊某些類型的血液癌。細(xì)胞療法已被證明可誘導(dǎo)部分復(fù)發(fā)或難治性DLBCL和PMCL患者產(chǎn)生完全反應(yīng)（無可檢測的腫瘤），兩者都是侵襲性非霍奇金淋巴瘤（NHL）。

Axicabtagene ciloleucel于2017年10月18日獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局的批準(zhǔn)。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)醫(yī)藥魔方整理）

【藥企動態(tài)】

衛(wèi)寧健康：互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)療業(yè)務(wù)開始放量

衛(wèi)寧健康2018H 營收增速30%，歸母凈利潤預(yù)期40%，基本達(dá)到市場預(yù)期。其中核心業(yè)務(wù)軟件銷售及技術(shù)服務(wù)收入同比增長達(dá)37.61%，但因硬件銷售收入同比增長僅10.9%，拉低了總體收入增速。

公司毛利率50%，相比去年下滑了2個點，主要是因為上半年一般會確認(rèn)較多低毛利業(yè)務(wù)。預(yù)計隨著下半年高毛利業(yè)務(wù)逐步確認(rèn)，總體毛利率會逐漸回升至正常水平。

公司衛(wèi)寧科技、云醫(yī)云藥等創(chuàng)新業(yè)務(wù)自2014年以來持續(xù)投入，商業(yè)模式逐漸成形。納里健康、“身邊醫(yī)生”兩家公司上半年營收合計2200余萬元，同比增長超過290%；其中平臺建設(shè)類收入合計約為1000萬元，同比增長超過230%；平臺運營類收入合計約為1200余萬元，同比增長超過350%。建設(shè)+平臺的模式已經(jīng)全面打通，2018-2019年將成為業(yè)務(wù)爆發(fā)期。

結(jié)合近期創(chuàng)業(yè)軟件、醫(yī)惠科技等同類公司的半年報，龍頭增速約為30-40%區(qū)間，醫(yī)療信息化行業(yè)需求仍然方興未艾；衛(wèi)寧2018年在手訂單充足，仍然保持40%左右增速，可作側(cè)面驗證。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)中信建投 程杲整理）

億帆醫(yī)藥：業(yè)績基本符合預(yù)期 加大研發(fā)投入布局產(chǎn)品管線

制劑版塊整體實現(xiàn)營業(yè)收入13.47億元，同比增長34.69%。復(fù)方黃黛片、乳果糖口服溶液、縮宮素鼻噴霧劑、除濕止癢軟化乳膏等可銷售產(chǎn)品銷售呈倍速增長，同比增長100%以上，已初顯放量趨勢。億帆醫(yī)藥要約收購新加坡藥企賽臻公司，成功搭建了以新加坡為中心的亞太區(qū)域藥品銷售網(wǎng)絡(luò)，啟動收購意大利注射劑仿制藥企業(yè)，繼續(xù)收購健能隆生物5.2%的股權(quán)，進(jìn)一步鞏固了對健能隆生物的控股地位。

公司原料藥2018H1營收8.32億元，同比增長僅7.98%，毛利率為73.59%，較去年同期下降0.32個百分點，2018H1杭州鑫富收入8.66億元，同比增長5.35%，凈利潤為4.25億元，同比19.38%，主要系2018Q1實際執(zhí)行均價高于上年同期。公司通過成本控制的優(yōu)勢牢牢鞏固市占率，考慮到去年下半年泛酸鈣價格上漲，預(yù)計下半年原料藥板塊仍將承壓，我們估計泛酸鈣成本價約50-60元/kg，因此價格下行空間不大。

上半年公司累計研發(fā)投入2.02億元，同比增長127.92%。在推進(jìn)產(chǎn)品研發(fā)進(jìn)度、外延收購胰島素技術(shù)的同時，啟動了5個頭孢類產(chǎn)品的一致性評價準(zhǔn)備工作。F-627第二個臨床III期已完成三分之一入組人數(shù)，預(yù)計明年完成III期臨床；2.5億元收購三代胰島素技術(shù)正式切入糖尿病市場。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)東吳證券 全銘，焦德智，許汪洋整理）

蛋白降解公司Arvinas開啟1億美元IPO

日前，開發(fā)蛋白降解技術(shù)的生物醫(yī)藥公司Arvinas宣布，公司正在申請進(jìn)行1億美元的IPO融資。從公司在研管線看，Arvinas目前還沒有進(jìn)入臨床的產(chǎn)品。

Arvinas是一家專注于開發(fā)基于蛋白質(zhì)降解的新藥的生物技術(shù)公司，運營模式是通過與其他公司合作開發(fā)其內(nèi)部的研發(fā)管線。公司目前主要在研項目是針對老年癡呆病因Tau蛋白的研究。Arvinas正在將天然蛋白質(zhì)降解的方法轉(zhuǎn)化為用于治療癌癥和其他疾病的新型藥物。

Arvinas公司的蛋白降解PROTAC技術(shù)來源于耶魯大學(xué)Craig Crews教授的實驗室，其治療癌癥的原理相對比較容易理解，該技術(shù)的亮點在于恰當(dāng)?shù)睦昧思?xì)胞內(nèi)的“清潔工”泛素-蛋白酶體系統(tǒng)。泛素-蛋白酶體系統(tǒng)負(fù)責(zé)清理細(xì)胞中無用或者有害的蛋白，通過激活這個清潔器從而特異性的掃除致癌蛋白。

Arvinas自己的在研藥物管線專注于針對前列腺癌和乳腺癌的雄激素和雌激素受體降解。去年11月，它命名了靶向并誘導(dǎo)雄激素受體蛋白降解的首款臨床候選藥物ARV-110。去年12月，靶向并誘導(dǎo)雌激素受體蛋白降解的第二款候選藥物ARV-378獲得命名。

此前，輝瑞已經(jīng)答應(yīng)投資Arvinas能降解蛋白的小分子技術(shù)，這是一種對治療前列腺癌以及其他領(lǐng)域有非常重要作用的新技術(shù)。像輝瑞其他股權(quán)協(xié)議一樣，細(xì)節(jié)無處得知，但里程碑式的打包價高達(dá)8.3億美元，已經(jīng)驚訝醫(yī)藥圈。在此之前，Arvinas已經(jīng)與兩家醫(yī)藥巨頭基因泰克和默克結(jié)成聯(lián)盟。繼2015年默克4.3億美元加入之后，去年11月基因泰克以雙倍下注高達(dá)6.5億美元來推進(jìn)這一里程碑式技術(shù)的發(fā)展。

（天圣醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)信息中心據(jù)新浪醫(yī)藥整理）